帕金森病基因疗法！NBIb-1817一次性给药后3年：持续缩短OFF时间/延长ON时间、改善运动功能！
NBIb-1817编码AADC酶，该酶可将左旋多巴转化为多巴胺。随病情进展，大脑中AADC酶减少。
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在日本上市，复星医药引进中国！
Ongentys可阻断分解左旋多巴的COMT酶，提高左旋多巴生物利用度。
1篇Nature和1篇Cell论文揭示与帕金森病相关的蛋白LRRK2作用机制
2020年8月26日讯/生物谷BIOON/---一种难以捉摸的蛋白被许多人认为是全面了解遗传性帕金森病病因的关键，而且如今却更加清晰地成为人们关注的焦点。帕金森病影响着全世界数以百万计的人，它是一种神经系统疾病，会逐渐攻击运动功能，导致运动和协调等方面的持久损害。研究这种疾病的主要原因的科学家们将重点放在这种称为富含亮氨酸重复激酶2（leucine-rich
斩获FDA优先审评资格 法布里病创新疗法有望明年初获批
Protalix BioTherapeutics公司与其合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases公司今天宣布，美国FDA已经接受了为pegunigalasidase-α递交的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，适应症为成人法布里病（Fabry Disease）患者。Pegunigalasidase-α是该公司设
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
澳大利亚新疗法或可修复阿尔茨海默病造成的记忆损伤
澳大利亚麦考里大学科研人员日前宣布，他们发现一种基因疗法可修复小鼠因阿尔茨海默病造成的记忆损伤。研究人员希望这一疗法未来可以用于阿尔茨海默病的临床治疗。阿尔茨海默病患者的一种病理变化是脑内Tau蛋白过度磷酸化。研究人员发现，这种基因疗法可以激活脑内自然存在的一种名为p38伽马的酶。这种酶被激活后可以调节脑内Tau蛋白过度磷酸化，从而抑制阿尔茨海默病病情发展。
用于帕金森病治疗的刺激干细胞生长的纳米结构
2020年7月23日讯 /生物谷BIOON /——香港浸会大学(HKBU)的研究人员发明了一种纳米结构，可以刺激神经干细胞分化成神经细胞。他们发现，将这些神经细胞移植到患有帕金森病的大鼠体内，随着新细胞取代移植部位周围受损的神经细胞，这些神经细胞逐渐改善了大鼠的症状。这项新发明为干细胞治疗提供了有希望的见解，并为帕金森病的新治疗带来了希望。用干细胞治疗帕金森氏
帕金森病新药！第三代强效COMT抑制剂Ongentys(opicapone)在日本获得批准，复星医药引进中国！
Ongentys可阻断分解左旋多巴的COMT酶，使更多的左旋多巴到达大脑，延长临床效果，帮助患者实现运动症状控制。
帕金森病或真的始于肠道！
2020年5月12日讯 /生物谷BIOON /——瑞典卡罗林斯卡学院和美国北卡罗莱纳大学的研究人员已经绘制出各种脑部疾病背后的细胞类型。研究结果发表在Nature Genetics杂志上，为针对神经和精神疾病的新疗法的开发提供了路线图。一个有趣的发现是，来自肠道神经系统的细胞与帕金森病有关，这表明帕金森病可能从肠道开始。神经系统由数百种不同的细胞组成，它们的