慢性肾脏病相关性瘙痒(CKD-aP)突破性药物！外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva(difelikefalin)申请上市!
Korsuva是一款突破性药物，在3期临床显著改善瘙痒强度和生活质量。
2020-12-29
罗氏A型血友病新药Hemlibra 3期临床结果积极
2020年第62届美国血液学会年会（ASH）于12月5-8日召开。此次会议上，罗氏公布了来自4项关键HAVEN研究（HAVEN 1-4）中401例A型血友病患者（包括儿童、青少年、成人）的汇总三年随访数据的新分析结果。HAVEN项目是A型血友病领域开展的最大规模的关键临床试验项目之一，会上公布的新数据，建立在先前观察到的结果，强化了A型血友病药物
2020-12-09
白血病(CLL)告别化疗！罗氏/艾伯维Venclexta+美罗华方案具有长期益处：5年生存率82.1%！
与苯达莫司汀+美罗华方案相比，Venclexta+美罗华方案将疾病进展或死亡风险降低81%。
2020-12-08
礼来、辉瑞、罗氏纷纷布局 基因疗法能否为这种罕见病带来曙光？
近日，礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项潜在高达27亿美元的合作，开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局，成为研究该领域为数不多的药企之一。杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由抗肌萎缩蛋白(Dys)基因突变引起，会导致全身肌肉渐进性损伤和运动机能衰退的X染色体连锁隐性遗传病，多发于男性，女性多为携带者。据相
2020-11-29
罕见病新药！美国FDA批准Hetlioz(褪黑素受体激动剂)：首个史密斯-马吉利综合症(SMS)药物!
Hetlioz是第一个治疗SMS相关睡眠觉醒障碍的药物，之前已被批准治疗完全失明患者的非24小时睡醒周期障碍(“非-24”)。
2020-12-04
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)突破性药物！ROCK2抑制剂belumosudil美国进入审查：总缓解率＞70%
belumosudil有潜力成为cGVHD治疗模式的基石，为患者带来有意义和持续的益处。
2020-12-04
Brain：常用的糖尿病药物艾塞那肽或有望帮助预防或治疗帕金森疾病
2020年11月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Brain上的研究报告中，来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究发现，治疗2型糖尿病的药物或有望降低患者帕金森疾病的患病风险，文章中，研究人员对名为艾塞那肽（exenatide）的药物进行了测试，在即将进行的临床试验中，该药物能作为帕金森疾病的潜在疗法，相关研究结果支持了将糖尿
2020-11-03
