首个慢性肾脏病相关瘙痒(CKD-aP)治疗药物！美国FDA批准创新外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva!
Korsuva是一款突破性药物，在接受血液透析的慢性肾脏病(CKD)成人患者中，显著改善了瘙痒强度和生活质量。
首个预防急性移植物抗宿主病(aGvHD)的药物！BMS免疫调节剂Orencia(阿巴西普)获美国FDA优先审查!
在临床试验中，Orencia治疗可显著降低严重aGvHD的发生率。
Mol Cell：利用CRISPR筛选技术或有望识别出治疗急性髓性白血病的新型药物靶点
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --急性白血病的转化状态需要一定的基因调节程序，而这些程序主要涉及转录因子和染色质调节子。近日，一篇发表在国际杂志Molecular Cell上题为“ZMYND8-regulated IRF8 transcription axis is an acute myeloid leukemia dependency”
Science子刊：水果中常见的化合物法尼醇具有预防和治疗帕金森病的潜力
2021年8月4日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学医学院等研究机构的研究人员表示，他们增加了新的证据，表明在小鼠实验中，天然存在于草药、浆果和其他水果中的化合物法尼醇（farnesol）能够阻止和逆转与帕金森病有关的大脑损伤。相关研究结果发表在2021年7月28日的Science Translational Medici
帕金森病(PD)新药！协和麒麟Nourianz遭欧盟CHMP否决：美国耗时11年上市，治疗关闭期(OFF)事件!
在美国，Nourianz也非常波折，经历11年才获得批准，该药提供了一种新的非多巴胺药理学方法来治疗OFF事件。
PLoS Biol：揭示α-突触核蛋白原纤维能改变溶酶体的形状和渗透性促进帕金森病病理传播
2021年7月26日讯/生物谷BIOON/---在过去的几十年里，神经退行性疾病成为全球十大死亡原因之一。世界各地的科学家们正在大力了解神经退行性疾病的发病机制，这对于开发针对这些不治之症的有效疗法至关重要。然而，我们对神经退行性疾病发病机制的基本分子机制仍然缺乏了解。在一项新的研究中，来自法国巴斯德研究所的研究人员发现了溶酶体在帕金森病扩散过程中的作用。相
Science：揭示唐氏综合征患儿白血病发生的细胞来源
2021年7月12日讯/生物谷BIOON/---唐氏综合征（Down syndrome）是一种遗传性疾病，由人类早期发育过程中细胞分裂的随机错误引起，导致21号染色体多了一个拷贝。这个额外的拷贝是导致与该综合征相关的发育变化和身体特征的原因，包括对白血病的易感性。患有唐氏综合征的儿童在其生命的头五年内患骨髓性白血病的风险增加了150倍。然而，21号染色体的额
拜耳旗下BlueRock公司针对晚期帕金森病的细胞疗法DA01获得美国FDA快速通道资格认定
2021年7月19日拜耳集团全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其用于治疗晚期帕金森病（PD）的DA01快速通道资格认定。DA01是BlueRock公司使用多能干细胞产生多巴胺能神经元的疗法，目前正通过一项I期临床试验进行评估。
