拜耳旗下BlueRock公司针对晚期帕金森病的细胞疗法DA01获得美国FDA快速通道资格认定
来源：拜耳 2021-07-21 12:07
2021年7月19日拜耳集团全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其用于治疗晚期帕金森病（PD）的DA01快速通道资格认定。DA01是BlueRock公司使用多能干细胞产生多巴胺能神经元的疗法，目前正通过一项I期临床试验进行评估。
2021年7月19日拜耳集团全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其用于治疗晚期帕金森病（PD）的DA01快速通道资格认定。DA01是BlueRock公司使用多能干细胞产生多巴胺能神经元的疗法，目前正通过一项I期临床试验进行评估。
FDA的快速通道资格认定，旨在促进针对治疗严重疾病以及填补未满足医疗需求的新型疗法的开发并加速审批过程。获得快速通道认定的候选药物将有资格与FDA开展更加频繁的互动，探讨候选药物的开发计划，并具有获得加速批准和优先审查的资格。
BlueRock公司首席开发官Joachim Fruebis博士表示：“获得FDA快速通道资格认定作为重要一步，将帮助我们进一步加快针对帕金森病的DA01细胞疗法的临床开发工作。这也是BlueRock使命的关键一步：创造真正的细胞药物，逆转毁灭性疾病，实现我们致力于改善人类健康状况的愿景。”
关于该临床试验
该试验将在美国和加拿大招募 10 名患者。该I期临床研究的主要目的是评估DA01细胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性。该研究的次要目标是评估移植后一年期和两年期移植细胞存活和运动效应的证据，评估两年期的持续安全性与耐受性，以及评估移植的可行性。该试验相关更多信息，可访问 clinicaltrials.gov (NCT#04802733)查看。
关于帕金森病
帕金森病是一种进展性神经退行性疾病，由大脑中的神经细胞损伤引起，导致多巴胺水平降低。运动和非运动症状的恶化是由多巴胺产生的神经元损失引起的。在确诊时，患者预计已丧失 60至80% 的多巴胺能神经元。帕金森病通常始于一只手的震颤。其他症状包括僵硬、痉挛以及运动障碍。帕金森病是第二大常见的神经退行性疾病，影响全球超过750 万人，其中130 万人在北美地区。
FDA的快速通道资格认定，旨在促进针对治疗严重疾病以及填补未满足医疗需求的新型疗法的开发并加速审批过程。获得快速通道认定的候选药物将有资格与FDA开展更加频繁的互动，探讨候选药物的开发计划，并具有获得加速批准和优先审查的资格。
BlueRock公司首席开发官Joachim Fruebis博士表示：“获得FDA快速通道资格认定作为重要一步，将帮助我们进一步加快针对帕金森病的DA01细胞疗法的临床开发工作。这也是BlueRock使命的关键一步：创造真正的细胞药物，逆转毁灭性疾病，实现我们致力于改善人类健康状况的愿景。”
关于该临床试验
该试验将在美国和加拿大招募 10 名患者。该I期临床研究的主要目的是评估DA01细胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性。该研究的次要目标是评估移植后一年期和两年期移植细胞存活和运动效应的证据，评估两年期的持续安全性与耐受性，以及评估移植的可行性。该试验相关更多信息，可访问 clinicaltrials.gov (NCT#04802733)查看。
关于帕金森病
帕金森病是一种进展性神经退行性疾病，由大脑中的神经细胞损伤引起，导致多巴胺水平降低。运动和非运动症状的恶化是由多巴胺产生的神经元损失引起的。在确诊时，患者预计已丧失 60至80% 的多巴胺能神经元。帕金森病通常始于一只手的震颤。其他症状包括僵硬、痉挛以及运动障碍。帕金森病是第二大常见的神经退行性疾病，影响全球超过750 万人，其中130 万人在北美地区。
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