小核酸药物：一种靶向Nanog的GMO-PMO嵌合体抑制小鼠肿瘤生长
磷二酰吗啉基寡核苷酸是一类独特的反义寡核苷酸，因为其核糖环被吗啉环取代，而阴离子磷酸骨架被中性磷二酸酯骨架取代。
Nature子刊：删除多余干扰素受体基因，可部分挽救唐氏综合征小鼠表型
研究团队指出，由于研究对象是小鼠，所以将结果外推到人类时应保持谨慎，仍需开展进一步研究理解免疫应答异常的背后机制。
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
这些研究结果提示AAV感染是肥胖的糖尿病人肝癌发生的关键危险因素，肥胖的糖尿病人如果能进行AAV感染检测并进行适当干预，将有望大大降低这些人群的肝癌发生风险。同时该研究也提示，肥胖的糖尿病人如果进行A
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
Nature：利用新型机器学习算法CEBRA解码小鼠大脑的动态信号
是否有可能仅根据大脑信号就完全重建某人所看到的东西？答案是否定的，还没有。但是，在一项新的研究中，来自瑞士洛桑联邦理工学院的研究人员在这个方向上迈出了重要的一步：他们引入了一种新的算法来建立人工神经网
西湖大学马丽佳团队开发全新深度学习模型，精准预测SpCas9/gRNA活性及特异性
在多个GUIDE-seq测试数据集上相对于应用较广的CFD模型，AIdit_OFF无论特异性还是召回率表现的都更好，且将预测gRNA脱靶位点的精准率平均提高了2.6倍。
科学家发现，基于机器学习的诊断模型可以更加灵活准确地区分低或高风险心肌梗死
英国心脏基金会（BHF）的研究团队开发了一个机器学习模型，将患者就诊或连续检测时的心肌肌钙蛋白浓度与临床特征相结合，计算个体的急性冠脉综合征诊断和评估联合（CoDE-ACS）评分（0-100），相当于
Nat Commun：科学家开发出能揭示大脑如何获取必要Ω-3脂肪酸的特殊模型
来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型斑马鱼模型，其能提供新的信息来揭示大脑如何获得必要的Ω-3脂肪酸的，包括二十二碳六烯酸（DHA）和亚麻酸（ALA）。