靶向RNA 小分子药物治疗癌症取得突破
随着科学家们对导致不同疾病的基因变异的了解日益深入，他们下一步正在努力解决的问题是：我们能够使用基因编辑技术来治愈这些疾病么？CRISPR-Cas9等基因编辑技术因此得到了业界的广泛重视。除此以外，Ionis Pharmaceuticals等公司也在使用反义RNA技术来靶向与多种疾病相关的mRNA。而在佛罗里达的斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)的Matthe
基因泰克DiCE联手寻找高难靶点小分子药物
小编推荐会议：2018DNA编码化合物库（上海）研讨会 基因泰克宣布将与DiCE Molecules合作开发小分子药物。DiCE的技术平台是DNA编码化合物库(DEL)合成、指导演化、组合化学的复合体，从几亿到上十亿的化合物开始、利用独特优化系统号称可以为任何靶点找到类药配体。这个合作主要研究现在公认的非成药靶点。根据协议，DiCE将获得一定首付和各种里程金，但具体金额都没有公开。药源解
Oncotarget：特殊分子ONC201或能通过靶向作用线粒体来杀灭乳腺癌细胞
2018年5月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Oncotarget上的研究报告中，来自美国国立卫生研究院癌症研究中心的科学家们通过研究发现，一种名为ONC201的特殊分子或能通过靶向作用线粒体在体外杀死乳腺癌细胞。图片来源：lcsciences.com作为TNF配体家族成员之一，TRAIL能够通过激活其受体（死亡受体4和5）来诱发半胱天冬酶依赖的细胞凋亡。ONC201
研究发现治疗亨廷顿病的小分子药物候选物
近日，中国科学院上海药物研究所研究员谢欣、胡有洪与复旦大学教授鲁伯埙等合作，发现GPR52的小分子拮抗剂对神经退行性病变亨廷顿病的潜在治疗作用。亨廷顿病（HD）与阿尔茨海默病（AD）、帕金森氏病（PD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）并称为四大神经退行性疾病，又称神经变性病（Neurodegenerative Disorders）。该类疾病会随着时间推移而恶化，进而导致神经元退行变性、死亡，严重影响中、
Front Physiol：中科院药物所开发AMPK激动剂小分子或可激活棕色化治疗肥胖
2018年3月12日 讯 /生物谷BIOON/ --当白色脂肪组织中积累的能量发生过剩就会引起肥胖，而棕色脂肪组织可以通过产热过程对能量进行解偶联从而发挥抵抗肥胖发生的作用。在一些外界刺激（比如冷冻）的作用下，白色脂肪细胞也可以转变成具有产热功能的棕色样细胞（米色脂肪细胞）。AMPK是一个重要的能量感受器在多种组织中发挥调节能量代谢的作用，但是该分子如何参与脂肪组织功能特别是白色脂肪组织棕色化过程
小分子药物研发亟需颠覆性创新
【新闻事件】：今天LifeSciVc的Michael Gladstone撰文展望今年转化医学领域的主要事件。ECHO301将是今年最大的不成功则成仁试验，但他估计无论成败IDO领域的工作都只是开始，因为适应症、人群、剂量、药物选择性等细节不会因为一个试验结果全部弄清。活性极高、所以窗口狭小的细胞因子药物如CD122、CD25特异的IL2衍生物、IL10等也会有重要进展。CAR-T药物进入主流、抗炎
拓展小分子发现 阿斯利康达成药物开发新合作
近日，专注于小分子发现的生物技术公司X-Chem 宣布，进一步扩大与阿斯利康（AstraZeneca）关于全球药物发现项目的合作。新协议的重点是合成和交付阿斯利康的定制库，以及DEX平台的转让，允许阿斯利康对DNA编码文库进行筛选。这是自2012年以来，阿斯利康与X-Chem之间的第三份协议，通过既往的合作，双方已经在多个药物发现计划和适应症中发现许可转让的新型小分子。根据协议的条款，X-Chem
小分子镰刀细胞疾病药物获FDA突破性药物地位
【新闻事件】：今天生物技术公司Global Blood Therapeutics， Inc. (GBT)宣布其小分子镰刀细胞疾病（SCD）药物voxelotor (曾用名GBT440)获得FDA突破性药物地位，这个决定是根据voxelotor的两个二期临床和一个三期临床的部分数据。据称这是SCD药物首次获得FDA突破性药物地位，GBT今天股票因此上扬20%。Voxelotor此前获得FDA优先审批
这12家公司正在推进靶向RNA的小分子药物
至今，几乎我们所服用的每一种药物目的都是改变蛋白质的活性。一度，发明可以靶向RNA的小分子药物被认为是违反药物研发教条的事情。但在今年9月，纽约科学院（NYAS）召开了首届靶向RNA的小分子专题会议，《Nature Reviews Drug Discovery》也对这一趋势做了报道（详细阅读：深度长文：靶向RNA，新领域已准备迎接爆发）。靶向RNA的小分子药物研发正在进入主流。早期研究
小分子DMD 药物上市申请遭拒
【药源解析】：今天 FDA 拒绝了 PTC Therapeutic 的小分子杜氏营养肌不良症（DMD）药物 ataluren（商品名 Translarna）的上市申请。FDA 要求 PTC 至少提供一个设计合理的阳性临床试验结果，并提出一些 CMC 疑问。这个申请是根据两个失败临床的亚组分析，今年 9 月专家组以 10：1 拒绝支持 ataluren 上市申请，唯一赞成票来自一个病人代表。由于未知