引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
2026-01-05
eBioMedicine：新研究发现富氏角膜内皮营养不良产生的关键机制
FECD是一种常见的遗传性眼病，本研究揭示了FECD是如何在分子水平上进展的，并强调了了解遗传不稳定性对于开发针对FECD以及由类似基因突变引起的疾病的新疗法的重要性。
2024-09-26
eLife：利用CRISPR-Cas9进行起始密码子中断有望治疗富克斯角膜营养不良
2021年8月9日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国俄勒冈大学、弗吉尼亚大学、犹他大学、马萨诸塞大学医学院和约翰霍普金斯大学的研究人员使用CRISPR-Cas9基因编辑技术中断起始密码子，以阻止小鼠的富克斯角膜营养不良（Fuchs' corneal dystrophy）。这是首次证明使用这种称为起始密码子中断（start codon di
2021-08-09