美国FDA授予Tyvaso DPI(曲前列尼尔，干粉吸入器)优先审查：疗效媲美Tyvaso雾化剂，使用更方便！
Tyvaso DPI用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD），改善患者运动能力。
Nature子刊：单碱基编辑器助力肝病治疗
可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并
罗氏全球首个加速器在上海张江启动
继2019年罗氏上海创新中心落成之后，昨日，罗氏在创新研发领域又有了新动作。作为一家注重医药创新的企业，罗氏这次携手高瓴创投和张江集团，将投资重点从引进全球创新转向本土医疗创新生态圈的建设，旨在推动中国研发走向世界，加速惠及中国乃至全球患者。
Nat Biotechnol：在体内利用腺嘌呤碱基编辑器让PCSK9发生单点突变，大幅和持续地降低坏胆固醇水平
2021年5月23日讯/生物谷BIOON/---碱基编辑是一种新型的基因编辑方法，它可以精确地改变DNA序列中的单个核苷酸。在一项新的研究中，来自瑞士、加拿大、美国和荷兰的研究人员利用碱基编辑在一个特定的基因中产生这样的一个点突变，成功地持续降低了小鼠和猕猴血液中较高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。这为治愈遗传性代谢性肝病患者提供了可能。相关研究结果
揭示PLAAT磷脂酶导致晶状体细胞器降解，让视力清晰
2021年4月27日讯/生物谷BIOON/---眼睛由三种主要组织类型组成；角膜、晶状体和视网膜。晶状体是一个双凸的透明结构，其功能类似于照相机镜头，允许光线通过并将其聚焦在视网膜上。白内障是晶状体透明度发生变化而阻碍光线通过的结果，在50岁及以上的成年人中，白内障几乎占了总失明病例的50%。因此，确定晶状体透明的机制可能会提高我们对白内障生物学的理解。在一
聚焦数字化商业模式创新，武田中国创新孵化器重磅启动
武田中国近日宣布，正式启动开放式的孵化创新平台——武田中国创新孵化器TakedaSpark（以下简称为：TakedaSpark），加速共创数字医疗未来解决方案和创新商业服务模式。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林、上海市科委创新服务处副处长梁冰、微软加速器北亚区首席执行官兼董事总经理周健，衍禧堂&HiMed医疗孵化器创始人翟靖波、晨晖创投创始合伙
研究通过体内自组装酶反应器提高黄芩素和野黄芩素的生物合成
近期，ACS Synthetic Biology在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心王勇研究组和华东理工大学任宇红研究组的合作研究成果——Improve the Biosynthesis of Baicalein and Scutellarein via Manufacturing Self-Assembly Enzyme R
Nat Commun: "升级版"编辑器可在成年小鼠中进行基因校正并诱导癌症发生
“Prime Editor（PE）”是一类新型的基因编辑工具，该技术无需依赖于双链DNA断裂或外源供体DNA模板，即可介导基因组修饰。通过prime editing guide RNA中本身存在的“模板”序列，从而实现精确的单碱基替换或小规模的插入/缺失突变。为了探究该工具在成年小鼠中的基因编辑能力，来自麻省大学医学院的Wen Xue团队进行了深入研究。相关
红杉中国与因美纳在华共推基因组学孵化器 —— 双方共同宣布红杉中国智能医疗基因组学孵化器（因美纳技术驱动）成立
2021年2月1日，领先的投资机构红杉资本中国基金和基因测序和芯片解决方案的全球领导者因美纳（NASDAQ：ILMN）共同宣布，将启动红杉中国智能医疗基因组学孵化器（因美纳技术驱动），以进一步推动中国基因领域创新产业生态的发展。这一创新平台将致力于扶持生命科学初创企业，推动其在基因技术创新应用领域的突破和发展。 该孵化器是红杉中国继近期在上海成立的