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  • 首创抗真菌剂APX001获FDA孤儿药指定 拯救致命感染

     作为一家开发用于治疗致命感染性疾病的首创药物公司,Amplyx制药2月11日宣布,美国FDA罕见病药物开发办公室已授予该公司的主要候选药物APX001孤儿药指定,用于治疗隐球菌病(cryptococcosis)。隐球菌病是一种由真菌隐球菌(新型隐球菌或加特隐球酵母)引起的肺或中枢神经系统(脑或脊髓)受累的传染病,该菌通常在环境中被发现并被吸入。由真菌隐球菌引起的脑部感染称为隐球菌性脑膜

  • 新型抗炎药!阿斯利康Fasenra获美国FDA孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

    2019年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗炎药Fasenra(benralizumab)治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD)。2018年11月,FDA还授予了Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的ODD。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病

  • 肿瘤免疫疗法!新型CD32B靶向抗体IB-1206获美国FDA授予治疗套细胞淋巴瘤孤儿药资格

    2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioInvent是一家瑞典生物制药公司,致力于发现和开发治疗癌症的新型、首创免疫调节抗体疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗体疗法BI-1206治疗套细胞淋巴瘤(MCL)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于2

  • 罕见病新药!美国FDA授予强效ATX抑制剂BBT-887治疗特发性肺纤维化(IPF)孤儿药资格

    2019年01月27日讯 /生物谷BIOON/ --Bridge Biotherapeutics 是一家临床阶段生物医药技术公司,总部位于韩国城南市,在德州休斯敦设有JLABS@TMC创新中心分部。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予BBT-877治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿

  • 罕见病新药!美国FDA授予Albireo新型回肠胆汁转运体抑制剂A4250胆道闭锁孤儿药资格

    2019年1月24日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁(biliary atresia)的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病,目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟,A4250目前已被授予多种

  • 罕见病新药!新一代合成GLP-2类似物apraglutide获美国FDA孤儿药资格,治疗短肠综合征(SBS)

    2019年1月22日讯 /生物谷BIOON/ --Therachon是一家临床阶段生物技术公司,专注于发现、开发和商业化治疗严重罕见疾病的创新疗法。近日,该公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予apraglutide治疗的短肠综合征(SBS)的孤儿药资格。在欧盟,欧洲药品管理局(EMA)之前也授予了apraglutide治疗SBS的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而

  • 罕见病新药!欧盟授予Albireo回肠胆汁转运体抑制剂A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格

    2018年12月27日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司,专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予其先导药物A4250治疗胆道闭锁的孤儿药资格。胆道闭锁是一种罕见的、威胁生命的肝脏疾病,目前尚没有获批的治疗药物。在美国和欧盟,A4250之前已被授予治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)

  • 罕见病新药!美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格

    2018年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞(CART)技术的新型免疫疗法和基因疗法,用于罕见病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR-T)治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品

  • 双功能免疫疗法!欧盟授予默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法M7824治疗胆管癌的孤儿药资格

    2018年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克(Merck KGaA)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已授予M7824治疗胆管癌(BTC)的孤儿药资格。就在2周前,美国食品和药物管理局(FDA)也已授予M7824治疗BTC的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在欧洲,罕见病是指发病率不超过万分之五的疾

  • 双功能免疫疗法!美国FDA授予默克TGF-β/PD-L1双靶向疗法M7824治疗胆管癌孤儿药资格

    2018年12月11日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头默克(Merck KGaA)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予M7824治疗胆管癌(BTC)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如