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  • 新一代T细胞疗法!新型CD19/CD22双靶点CAR-T疗法AUTO3获孤儿药资格,治疗白血病(ALL)

    2019年04月24日讯 /生物谷BIOON/ --Autolus Therapeutics是一家临床阶段的英国生物制药公司,是T细胞编程和制造技术的领导者,专注于开发治疗癌症的下一代程序化T细胞疗法。近日,该公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予实验性程序化T细胞疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)的孤儿药资格(ODD)。AUTO3是一种自体富集T细胞,经单个逆转录病毒载体修

  • 杜氏肌营养不良(DMD)新药!首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司,总部设在旧金山,在中国的北京和上海均设有分支机构,该公司致力于运用其在缺氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面的前沿专业知识,发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma

  • 边缘区淋巴瘤(MZL)新药!美国FDA授予新型PI3Kδ抑制剂umbralisib治疗3类MZL的孤儿药资格

    2019年04月18日/生物谷BIOON/--TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予磷酸肌醇-3-激酶δ(PI3Kδ)抑制剂umbralisib(TGR-1202)孤儿药资格,用于治疗所有3种边缘区淋巴瘤(MZL)患者:淋巴结、淋巴结外、脾脏MZL。今年1月,FDA还授予了umbralisib

  • 全球最畅销孤儿药Soliris首个生物仿制药在俄罗斯获批

     瑞士生物技术公司Selexis SA与俄罗斯生物制药公司Generium近日联合宣布,来自Selexis公司SURE技术平台生产的生物产品已获批在俄罗斯上市。最新批准的产品是单克隆抗体药物Soliris(eculizumab)的一种生物仿制药,用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。Generium是全球第一家开发和销售eculizumab生物仿

  • T细胞白血病新药!新型烷基化脱乙酰基酶抑制剂tinostamustine获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月29日讯 /生物谷BIOON/ --Imbrium Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于通过开发重要的新的药理学和生物疗法来推进医学科学的发展。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物tinostamustine孤儿药资格(ODD),该药是潜在首创的烷基化脱乙酰基酶抑制剂,目前处于早期临床研究,用于治疗T细胞幼淋巴细胞白血病(T-PL

  • 罕见病新药!美国FDA授予酶替代疗法RVT-801治疗法韦尔病的孤儿药资格和快速通道资格

    2019年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Enzyvant是一家专注开发创新性疗法治疗罕见病的生物医药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予RVT-801罕见儿科疾病资格和快速通道资格。在美国和欧盟,RVT-801之前还被授予了孤儿药资格。RVT-801是一种实验性酶替代疗法(ERT),目前处于临床前开发阶段,开发用于法韦尔病(Farber disease)的治疗,这

  • 罕见病新药!阿斯利康SRC抑制剂saracatinib获美国FDA孤儿药资格,治疗特发性肺纤维化(IPF)

    2019年03月19日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予saracatinib治疗特发性肺纤维化(IPF)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种

  • 罕见病新药!逆代谢设计新型抗凝血剂tecarfarin获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Espero BioPharma是一家专注于开发创新疗法用于满足血栓形成和心率控制领域医疗需求的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予tecarfarin预防同时患有终末期肾病(ESRD)和心房颤动(AFib)患者心源性系统性血栓栓塞的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的

  • 治疗软骨发育不全!长效C型利钠肽前体药物TransCon CNP获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --Ascendis制药公司近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性药物TransCon CNP治疗软骨发育不全儿童的孤儿药资格(ODD)。TransCon CTN是一种长效C型利钠肽(CNP)前药(prodrug),每周一次皮下注射,通过提供持续的、安全的、治疗水平的CNP暴露,解决软骨发育不全的各个方面问题。软骨发育不全是最常见的侏儒

  • 市场竞争白热化 全球热销的重磅药物都在积累孤儿药认定

     根据世界卫生组织的统计,全球约有5000-8000种罕见病,但治疗药物却异常紧缺,因此中国、美国等国家均发布了法律政策支持罕见病及其治疗药物的研发。但最近,有媒体Axios撰文指出,美国一些最畅销的品牌药物为了保护其专利、避免仿制药竞争,通过获得孤儿药认定等法律批准途径,增加药物研究数量,延长专利时间,维持盈利。一些专家对此表示了担心,孤儿药认定将保护畅销药物免受竞争对手的影响,但不利