首页 » 标签 :“孤儿药”(共找到约269条相关新闻)
  • 国产抗BCMA CAR-T细胞疗法!科济生物CT053获美国FDA孤儿药资格,治疗多发性骨髓瘤!

    2019年08月31日讯 /生物谷BIOON/ --科济生物医药(上海)有限公司(CARsgen Therapeutics,以下简称“科济生物”)是一家临床阶段的免疫肿瘤学公司,致力于开发和商业化CAR-T细胞免疫疗法,用于未满足的医疗需求。该公司已与中国顶尖医院合作,开展了多项首个人体(First-in-Human)研究,例如抗GPC3 CAR-T疗法用于肝细胞癌和鳞状肺癌、抗EGFR/EGFR

  • 胰腺癌新药!Crystal Genomics组蛋白脱乙酰基酶(HDAC)抑制剂CG-745获美国FDA孤儿药资格

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Crystal Genomics是韩国一家商业阶段的生物制药公司,专注于在炎症、肿瘤学和传染病等未满足的医疗需求领域,开展基于结构的药物发现、开发和商业化创新疗法。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予CG-745治疗胰腺癌的孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),这是一种处于临床阶段的组蛋白脱乙酰基

  • 靶向耗竭嗜酸粒细胞!阿斯利康新型抗炎药Fasenra获美国FDA授予三个孤儿药资格

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗炎药Fasenra(benralizumab)治疗嗜酸性食管炎(EoE)的孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD)。此前,FDA还授予了Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)和嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的

  • 新型活细胞治疗产品!Sigilon公司SIG-001获美国FDA授予孤儿药资格,治疗A型血友病!

    2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Sigilon Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的创新细胞疗法公司,致力于开发用具备生物相容性的材料封装的细胞疗法(encapsulated cell therapy)。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予SIG-001孤儿药资格(Orphan Drug Designation,ODD),这是一种开发用

  • 罕见病新药!欧盟授予百济神州合作伙伴SpringWorks公司MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格

    2019年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,致力于为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发改变生命的药物。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已授予mirdametinib(前称PD-0325901)治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。mirdametinib是一种口服小分子MEK1和MEK2抑制剂。在美国,F

  • 罕见肝病新药!PPARα/δ激动剂elafibranor获孤儿药资格,治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)

    2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --Genfit是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,致力于发现和开发创新的治疗和诊断解决方案,用于代谢和肝脏相关疾病领域。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)已授予其先导候选药物PPARα/δ双重激动剂elafibranor治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的孤儿药资格。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品

  • 白血病CAR-T细胞疗法!美国FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病的孤儿药资格!

    2019年07月27日/生物谷BIOON/--Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病(AML)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤(BPDCN)的孤儿药资格。

  • 罕见病新药!Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励

  • 小细胞肺癌免疫治疗!阿斯利康PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi获美国FDA授予孤儿药资格

    2019年07月14日/生物谷BIOON/--英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予PD-L1肿瘤免疫疗法Imfinzi(durvalumab)治疗小细胞肺癌(SCLC)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病

  • RNAi治疗高甘油三酯!美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)

    2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司,近日该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的孤儿药资格(ODD)。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的