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  • 滤泡性淋巴瘤(FL)新药!美国FDA授予新型PI3Kδ/CK-1ε双效抑制剂umbralisib第4个孤儿药资格!

    2020年03月09日讯 /生物谷BIOON/ --TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予umbralisib(TGR-1202)治疗滤泡性淋巴瘤(FL)的孤儿药资格(ODD)。FL是非霍奇金淋巴瘤(NHL)的一种典型的生长缓慢或惰性类型,是最常见的惰性

  • 【盘点】关爱罕见病:2020年1月和2月美国FDA批准的孤儿药适应症!

    2020年02月29日讯 /生物谷BIOON/ --孤儿药(Ophan Drug)是指用于诊断、治疗和预防罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又被称为“孤儿病”。根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。不过,世界各国根据自己国家的具体情况,对罕见病的认定标准存在一定差异。目前,国际上已经明确

  • 新型阿霉素类似物!camsirubicin获美欧孤儿药资格,保留抗癌活性,消除心脏毒性!

    2020年02月20日讯 /生物谷BIOON/ --Monopar Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发旨在改善癌症患者临床结果的专有疗法。近日,该公司宣布,欧盟委员会(EC)已授予camsirubicin(MNPR-201;GPX-150;5-imino-13-deoxydoxorubicin)治疗软组织肉瘤(STS)的孤儿药

  • 亨廷顿舞蹈症“疾病修饰疗法”!罗氏反义RNA疗法RG6042(IONIS-HTTRx)在日本被授予孤儿药资格!

    2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)控股的日本药企中外制药(Chugai)近日宣布,日本卫生劳动福利部(MHLW)已授予该公司研究性药物RG6042(前称IONIS-HTTRx)孤儿有资格(ODD),用于治疗亨廷顿病(Huntington's disease,HD)。RG6042是一种反义RNA药物,已被证实可减

  • 戈谢病基因疗法!美国FDA授予腺病毒基因疗法AVR-RD-02孤儿药资格和罕见儿科疾病资格!

    2020年02月16日讯 /生物谷BIOON/ --Prevail Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病患者开发潜在疾病修饰AAV基因疗法的生物技术公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予其基因疗法PR001治疗戈谢病(Gaucher disease,GD)患者的孤儿药资格认定(ODD)。此外,FDA还授予了PR001治疗

  • 自体造血干细胞基因疗法!美国FDA授予OTL-102孤儿药资格,治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)!

    2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的孤儿药资格(ODD)。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体(G

  • 镰状细胞病自体干细胞基因疗法!Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法ARU-1801获美国FDA孤儿药资格!

    2020年01月23日讯 /生物谷BIOON/ --Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化变革性疗法,用于严重血液疾病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的孤儿药资格(ODD)。之前,FDA还授予了ARU-180

  • 阿斯利康Imfinzi组合治疗肝癌获孤儿药资格

     1月20日,阿斯利康发布公告,Imfinzi(durvalumab,度伐利尤单抗)和tremelimumab联合疗法已被美国FDA授予治疗肝细胞癌(HCC)的孤儿药资格。目前,Imfinzi尚未在任何国家中获批准单独或与tremelimumab联合治疗HCC。对于肝癌患者来说,存在一个关键的未满足需求。那就是在症状首次出现时,一半以上的患者被诊断

  • 肝癌一线免疫治疗!阿斯利康PD-L1抑制剂Imfinzi(英飞凡)和tremelimumab获美国FDA孤儿药资格!

    2020年01月21日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,抗PD-L1疗法Imfinzi(商品名:英飞凡,通用名:durvalumab,度伐利尤单抗)和抗CTLA4疗法tremelimumab均被美国食品和药物管理局(FDA)授予了治疗肝细胞癌(HCC)的孤儿药资格。在中国,Imfinzi于2019年12月获国家药品监督

  • FDA一周颁发15款孤儿药 思路迪、丹诺医药、台湾浩鼎上榜

     在过去的一周,美国FDA一口气颁发了15款孤儿药资格,其中不乏治疗肝癌、胃癌、以及胆道癌的多款药物。治疗癌症在这15款药物里,有5款用于癌症的治疗,占三分之一。其中由TC BioPharm带来的细胞疗法TCB002是唯一一款用于血液癌症治疗的药物。这是一种“同种异体”的“即用型”细胞疗法,为经扩增的CD3阳性的gamma delta T细胞。它已