宾大团队发现，小分子微管稳定剂CNDR-51997可安全有效地减少阿尔茨海默病小鼠模型的Aβ和tau病理
该研究表明，CNDR-51997可以同时减少两种AD标志性病理，有望成为AD和/或其他tau蛋白病的有效治疗药物。期待进一步更广泛的临床研究，来验证这些发现是否适用于人类患者。
2024-07-07
新技术达成提高药物稳定性+延长治疗效果！Adv Drug Deliv Rev：水凝胶技术或成自身免疫疾病治疗的未来之星
无论是天然的还是合成的水凝胶，都旨在通过调整其功能性特征来增强所装载物质在治疗自身免疫疾病中的疗效。尽管一些材料系统可能难以转化为临床应用，但它们在理解新疗法的作用机制方面仍具有重要价值。
2024-08-28
Cell：新研究发现ALS和FTLD在细胞和分子水平上表现出显著的重叠
研究人员从73名被诊断为ALS、FTLD或神经系统未受影响的捐赠者的死后大脑样本中，追踪了62万个细胞的RNA表达模式，这些细胞跨越运动皮层和前额叶皮层的44种不同细胞类型。
2024-03-29
Nat Commun：负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力
本研究通过采用返祖策略，设计表达Uox的mRNA，并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。
2024-08-26
AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19
Science：利用人工智能成功预测数百种小分子与数千种人类蛋白相互作用的方法
迄今为止，80% 以上的蛋白还没有发现小分子结合剂。这不仅阻碍了新型药物和治疗策略的开发，同样也阻碍了对健康和疾病的新的生物学认识。
2024-04-29
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20