辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
Cell Rep：降低炎症的特殊分子或能提供治疗人类动脉粥样硬化的新靶点
研究人员开发了一种新型疗法，即ITA共轭脂质纳米颗粒，这种新型疗法能促使ITA在斑块和骨髓中积累，并在这些位置中减少炎症且能模拟LCLFD所带来的有益效应，并不需要剧烈的生活方式改变。
2024-11-28
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
默沙东PD-1抑制剂再获FDA批准，一线治疗晚期癌症
2024-06-18，FDA批准默沙东（MSD）PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与卡铂和紫杉醇联用，随后单药Keytruda治疗，用于原发性晚期或复发性子宫内膜癌成人患者。
2024-06-27
Nature Methods | 革新癌症治疗：EpiChem技术揭示药物与染色质结合的单细胞层面机制
EpiChem为在单细胞水平上解析小分子药物与基因组相互作用及其表观基因组状态提供了一种独特的方法。这一技术的潜在应用范围广泛，从药物开发到理解细胞异质性，都具有重要意义。
2024-07-24
Sci：靶向CBFΒ可能是设计新的有效治疗骨关节炎的潜在治疗靶点
本研究发现出生后关节软骨Cbfβ缺失不仅可能导致软骨缺损、软骨骨化和骨赘形成，还可能与滑膜炎症浸润和关节肌肉紊乱有关。
2024-04-27