Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
NEJM：临床试验表明CD19 CAR-NK细胞疗法在白血病和淋巴瘤患者中实现73%的缓解率
2020年2月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的I/IIa期临床试验中，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员报道利用脐带血来源的靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）自然杀伤细胞（CAR-NK）进行治疗可导致大多数患有复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者出现临床试验，而且未观察到主要的毒副作用。相关研究结
新型减肥疗法KTX-0200即将迈入临床试验
今日，位于美国麻省的Kintai Therapeutics宣布，将推进其创新减肥疗法KTX-0200进入关键研究，以求早日启动在人类中的临床试验。早期的研究表明，这种疗法可以将小鼠的体重减少14%！目前来看，这种神奇的减肥疗法不需要节食，也不需要锻炼。其官方新闻稿指出，KTX-0200是一种口服的小分子减肥药物，能够作用于肠道菌群，起到减肥的效果
乙肝创新疗法！歌礼皮下注射PD-L1抗体ASC22获国家药监局批准，在慢性乙肝患者中开展临床试验！
2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --歌礼制药（Ascletis）近日宣布，其皮下注射PD-L1抗体ASC22获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准在慢性乙肝患者中开展临床试验。ASC22是全球首个(first-in-class)被批准在慢性乙肝患者中开展临床试验的皮下注射PD-L1抗体。根据WHO发布的《2017年全球肝炎报告》，全球范围
Blueprint公布RET精准疗法肺癌关键性临床试验结果
今日，Blueprint Medicines公司宣布，其高选择性RET抑制剂pralsetinib（BLU-667），在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的1/2期临床研究ARROW中，获得积极的顶线结果。Blueprint Medicines已开始向美国FDA递交这一适应症的滚动新药申请（rolling NDA），预计将在今年第一
和黄医药在中国启动实体瘤II期临床试验，评估索凡替尼与拓益组合疗法！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --和黄中国医药科技有限公司（简称“和黄医药”或“Chi-Med”）近日宣布，在中国启动了一项索凡替尼联合拓益（特瑞普利单抗，首个国产PD-1单抗，君实生物研制）治疗晚期实体瘤患者的II期临床试验。这是继近期完成的I期剂量发现研究，以及成功制定索凡替尼与拓益II期联合给药方案后的进一步研究。这项中国II期临床试
国产CD19 CAR-T细胞疗法！CASI/合源生物CNCT19细胞注射液获NMPA批准在中国开展新药临床试验！
2019年12月06日讯 /生物谷BIOON/ --CASI Pharmaceuticals, Inc.是一家美国纳斯达克上市的生物医药公司，在中国、美国及世界其他地区拥有药物开发、产品加速上市和创新疗法探索平台。近日，该公司宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已正式批准其合作伙伴——合源生物科技（天津）有限公司（以下简称合源生物）
CRISPR基因编辑疗法人体临床试验公布积极数据
CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals昨日宣布CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，在正在进行的1/2期临床试验中取得积极中期数据。一名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者和一名严重镰状细胞贫血症（SCD）患者在接受CTX001治疗后，均达到停止依赖输血的效果。这是在美国进行的首个评估CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。β地
恢复线粒体功能 创新疗法关键性临床试验结果积极
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中，取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据，Reata公司计划着手向各监管机构递交omaveloxolone的新药申请。FA是一种最常见的遗传性
I-Mab Biopharma 宣布新型免疫疗法得到批准在中国进行多发性骨髓瘤的临床试验
I-Mab Biopharma是一家总部位于中国和美国的临床生物制药公司，专门致力于发现和开发免疫肿瘤学和自身免疫性疾病中新型或高度分化的生物制剂，以及德国生物制药公司MorphoSys AG今天宣布，I-Mab已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的研究性新药（IND）许可。人类单克隆抗CD38抗体TJ202 / MOR202用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的二三期临床试验将在中国大