Nature：揭示致幻剂药物与血清素受体相互作用从而产生潜在治疗性效益的分子机制
本文研究揭示了靶向作用5-HT1A的致幻剂和治疗性药物的分子机制，有望未来促进开发新型药物来治疗人类神经精神疾病。
2024-05-12
构建新型可模拟人类脑动静脉畸形病变过程的动物模型阐述其发病机制及潜在药物治疗靶点
脑 动 静 脉 畸 形（BAVM）是一类复杂难治的脑血管结构异常疾病，受限于复杂的血管构筑及其与脑组织密切的解剖关系，目前的外科治疗对许多BAVM病例束手无策。
2024-07-16
Front Immunol：新研究揭示呼吸道合胞病毒抑制人体免疫反应机制，并为药物开发提供一个有希望的新靶点
研究人员发现了危险的呼吸道合胞病毒如何消除我们的免疫反应，并由此为药物开发人员找到了一个令人兴奋的新靶点。
2024-08-02
Nature：开发出超快速抗菌药物敏感性测试方法，无需血液培养，就可鉴定导致败血症的微生物病原体
来自首尔国立大学和QuantaMatrix公司的研究人员报道了一种识别败血症病例中病原体的新方法，这种方法可能有助于选择最佳疗法。
2024-08-01
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04
Science：科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序，当分析了数以万计已知的人类启动子数据后，这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成，即基序、启动子和三核苷酸（trinucleotides）。
2024-05-27
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
JACC：年轻ADHD患者接受高剂量药物治疗与几种心血管疾病的长期风险显著增加有关
这项研究表明，ADHD药物治疗与卒中、心力衰竭和复合结局的10年标准化风险升高有关，并且，每日服用＞1 DDD的患者10年标准化风险可能具有剂量反应关系。
2024-05-15