打开APP

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

J Extracell Vesicles:rosburia衍生的细胞外囊泡通过调节肠道屏障、微生物组和炎症反应改善结肠炎

该研究揭示了基于r - ev的治疗方法作为一种安全有效的抗炎治疗方法具有很大的潜力,促进了基于bev的治疗难治性IBD的临床应用。

2024-09-30

Nature Genetics:基因组不稳定性驱动的克隆异质性:破解复杂核型急性髓系白血病(CK-AML)治疗难题的关键

该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析,揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。

2024-12-05

Nat Cell Biol:万刚团队揭示多相凝聚体结构的不混容性调节小RNA驱动的跨代表观遗传的机制

该研究提供初步证据提示凝聚体中存在抑制不同凝聚体蛋白互作网络融合的调控蛋白,进一步的蛋白互作解析可以揭示多相凝聚体形成的具体分子机制。

2024-10-05

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

研究发现逆转录酶通过重编辑温和噬菌体的基因组赋予其超感染能力

研究证实,添加逆转录酶抑制剂能够抑制生物膜中超感染噬菌体的产生。

2024-11-03

Nat Commun :哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路

研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此,成功实现单碱基突变的检测,也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应,极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。

2024-11-02

基因编辑新突破!Cell:AI算法解锁精神疾病遗传密码,精准定位“书中的错乱章节”

这个名为复杂结构变异自动重建算法(ARC-SV)的新工具能够以95%的准确率捕捉各种DNA重排。

2024-10-26

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

这个基因说了算!Nature:一夫一妻制小鼠进化出新的肾上腺细胞类型,将孕酮转化为20α-羟基孕酮

该文进一步揭示了基因与行为之间复杂而微妙的关系,并且我们也期待在未来,这些成果能够为理解及改善人类和其他哺乳动物中的亲子关系指引方向,让亲子关系的纽带更加紧密。

2024-12-17