Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代
结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
Cell子刊:于君团队等推出代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的非侵入性诊断模型
该研究依托多中心人群研究,建立了针对血清蛋白标志物的机器学习模型,该模型在区分MASH及预测其治疗效果方面展现出了显著潜力。
2024-11-08
Nature重磅:首次在活体动物中实现对肠道细菌的原位、精准基因编辑
研究证明了直接在活体动物肠道中对细菌进行精准基因编辑的可行性,为研究细菌基因的功能提供了新途径,并为设计新的微生物组靶向疗法打开了大门。
2024-07-13
Nature | 大规模结直肠癌基因组研究:寻找预后突变与治疗靶点
这项研究实现了迄今为止最大规模的结直肠癌基因组和转录组的综合分析,并将分子层面的发现与高质量的临床数据相结合,从而识别关键预后因子,这使这项研究有别于其他绝大多数癌症基因组学的研究。
2024-08-09
牛油果无间隙参考基因组组装助力脂肪酸生物合成和抗病性相关基因鉴定
研究显示西印度品种的牛油果包含40629个蛋白质编码基因,应用迭代识别和聚类方法预测出12个染色体特异性的着丝粒序列(CSCR)。
2024-05-16
《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。
2024-06-16
J Adv Res:P450基因表达减少和变异介导荨麻疹叶螨对毒死蜱的抗性
该研究揭示了虫螨因生物活性降低与序列变异相结合而产生抗药性的机制,这些发现为螨类野外管理策略和综合防治提供了重要的理论依据。
2024-09-28
Nat Genet:新研究绘制出关键癌症基因VHL所有潜在变异的影响图谱
在这项新的研究中,这些作者使用了一种名为饱和基因组编辑(saturation genome editing)的新方法,随着时间的推移,对人类细胞中2000多种不同VHL变异的功能进行了长期跟踪。
2024-07-10