Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
《自然》：编辑10个基因删除一种疾病？科学家推算多基因编辑潜力，预期乐观但想得太美
《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文，研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑（HPE）可能实现的效果。
2025-01-14
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
首个RNA编辑疗法公布临床数据
2024-10-18
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：线粒体基因编辑迎来“超进化”——新型TALEDs效率飙升
这项研究不仅首次阐明了TALEDs依赖于细胞自身的“修复机制”——碱基切除修复 (base excision repair, BER) 通路，还创新性地开发出了性能更强大的升级版TALEDs 。
2025-03-31
基因编辑新突破！Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
2024-10-30