上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究，在mRNA水平修复致病突变并恢复听力
这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。
2024-04-10
周昌阳/杨辉/熊志奇/黄行许团队开发新型表观遗传编辑工具，有效缓解天使综合征小鼠模型症状
在该研究中，研究团队通过在天使综合征（AS）小鼠模型中引入这一表观遗传编辑系统，成功实现了UBE3A基因的重新激活。
2024-09-22
Nature子刊：北京大学张莹团队等揭示早期肿瘤编辑机制及其在肿瘤免疫治疗中的潜在应用
该研究提示，通过靶向性地表观遗传调控提升肿瘤中关键先天免疫途径的活性有潜力促进肿瘤由“冷”转“热”，为提升抗肿瘤免疫力及开发高效免疫治疗新策略提供了新思路。
2024-08-24
Science：利用新开发的ACTIMOT技术加快从细菌中发现天然产物
在这项新的研究中，ACTIMOT已用于链霉菌属的细菌。然而，这些作者已计划将其扩展到其他具有生产未知天然产物高潜力的细菌物种。
2025-01-08
研究开发出通用型高通量单细胞多组学新技术
该团队自主研发了新型单细胞多组学测序技术UDA-seq，基于组合标记技术路线优化升级广泛使用的液滴微流控平台，实现了细胞通量和假单细胞率的“解偶联”，突破了通量限制。
2025-01-30
Nat Immunol：CyTOF技术助力解析适应性免疫反应的动态变化
本研究表明CyTOF是一种强大的工具，可以用于深入解析T细胞反应和TCR 库变化。CyTOF的应用将有助于我们更好地理解免疫系统的复杂性和动态变化，并开发新的免疫治疗方法。
2024-10-01
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18