科学家开发NK细胞全基因组筛选平台,找到三个可增强CAR-NK细胞抗肿瘤能力的关键调控因子
通过开发高通量CRISPR筛选平台,并利用该平台对原代人类NK细胞进行了多次全基因组CRISPR筛选,最终识别出能增强CAR-NK细胞抗肿瘤能力的3个反向调节因子,MED12、ARIH2或CCNC。
礼来收购Verve公司,为人类头号致死原因开发基因编辑疗法
在 14 名杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)和/或早发冠状动脉疾病患者中,单次输注导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)呈剂量依赖性降低。
Nature Biotechnology:从“细菌毒素”到“基因剪刀”!DNA“粘贴”编辑术开启新纪元,T>A精准突变成可能
这项研究巧妙地将细菌免疫防御机制转化为一种新型基因编辑技术,其核心贡献在于展示了“附加编辑”这一全新概念,并揭示了其在不同生命域中的独特应用潜力。
张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑
该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。
Cell系列综述:韩雪祥/徐莹/魏迎辉系统解读线粒体基因编辑的工具与递送技术
该综述概述了适用于不同遗传背景的各种线粒体基因编辑工具以及当前的细胞质靶向递送技术。该综述还总结了绕过线粒体膜直接将转基因/蛋白质递送至线粒体基质的线粒体靶向递送技术。
科学家破译枸杞子基因组图谱
该研究基于三代测序技术、光学图谱技术、自研高效三维基因组捕获技术等方法,对枸杞进行de novo的基因组组装,突破枸杞基因组高杂合、高重复的瓶颈,获得枸杞高精度基因组图谱。
锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日,锐正基因(苏州)有限公司今日宣布,其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性(ATTR)的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
AI设计的OpenCRISPR-1正式挑战Cas9霸主地位,开启基因编辑新范式
OpenCRISPR-1的诞生,是AI赋能生命科学研究的一个缩影。这不再是一个只能在自然界“寻宝”的时代,而是一个我们可以手握“创世蓝图”,与AI一同设计和创造生命分子的新纪元。
Science:刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST,可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性,成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST,能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入,效率相比天然 CAST 提高了 420 倍