图片来自Medicalgraphics.de。2017年5月22日/生物谷BIOON/---科学家们之前已编辑过人基因组，但总是在体外的细胞中开展的。如今，作为一家生物技术公司，Sangamo治疗公司（Sangamo Therapeutics，以下称Sangamo）正在招募参与者参加几项临床试验：血友病B、赫勒综合征（Hurler syndrome）或亨特综合征（Hunter syndrome）患

2017年4月30日/生物谷BIOON/---自从基因组编辑工具CRISPR首次登上新闻头条以来，已过去好几年了[1]。人们已开始讨论它治愈各种各样的疾病[2]、创造超人[3]和让恐龙起死回生[4]的潜力。不过在猜测当中，一个医学领域

在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员描述了一种高通量筛选技术：利用CRISPR-Cas9表观基因组编辑鉴定人细胞基因组中的调节元件。

在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的微生物学教授Bill Metcalf和博士后研究员Dipti Nayak首次记录了在古生菌（Archaea）中使用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑。

为了利用CRISPR-Cas9基因编辑系统切割基因，人们必需设计一种与靶基因的DNA相匹配的RNA序列。一种新的“CrispRGold”程序有助科学家们鉴定出最为高效的和最为特异性的RNA序列。

在一项新的研究中，研究人员证实作为一种高度特异性的可编程工具，Cpf1适合用于精确的基因组编辑。

根据一项新的研究，在经过基因改造的斑马鱼胚胎中让特定的人工合成DNA片段发生突变能够让研究人员不可逆地对发育期间的细胞和它们的子细胞进行标记。

研究人员对CRISPR/Cas9技术进行改进，构建出一种新的碱基编辑器。在人细胞系和小鼠细胞系中，这种碱基编辑器永久性地和高效地将碱基胞嘧啶（C）转化为碱基尿嘧啶（U），同时具有较低的编辑错误发生率。

人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展，同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。一方面，技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因，防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时，基因

研究人员，设计改造了革命性的CRISPR-Cas9基因编辑系统，大大减少了“脱靶”编辑错误。