系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
Science：利用240种哺乳动物的基因组揭示人类基因组的独特之处
在过去的1亿年里，哺乳动物适应了地球上几乎所有的环境。Zoonomia项目（Zoonomia Project）的科学家们（下称Zoonomia团队）一直在对哺乳动物基因组的多样性进行编目，他们比较了如
2023-05-06
Cell：在哈扎族狩猎采集者的肠道微生物组中发现了惊人的基因组新颖性
在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学等研究机构的研究人员对坦桑尼亚哈扎族狩猎采集者（Hadza hunter-gatherer）的351份粪便样本进行了超深的宏基因组测序。他们详细介绍了他们对来自哈扎
2023-06-26
Nature子刊：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中，研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体（AVV），用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中，这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）到人类细胞中，
2023-06-01
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
2023-05-25
不会感到痛，也没有负面情绪，让她人生开挂的基因突变能否帮到更多人？
Cox团队在Brain上发表题为“Molecular basis of FAAH-OUT-associated human pain insensitivity”的论文，在分子水平回答了使得Camer
2023-06-07
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
2023-06-16
科鲁尼亚大学研究者揭示了一种用于衰老细胞基因修饰的非病毒新系统
衰老是一个复杂的过程，它逐渐损害生物体的大部分生物功能，导致疾病和死亡的易感性增加。因此，衰老是许多人类疾病的主要风险因素，如纤维化、骨关节炎、痴呆、青光眼、癌症和2型糖尿病。
2023-06-13