Brain解读：科学家或有望利用新型基因疗法来治疗多种人类大脑疾病
2020年8月17日 讯 /生物谷BIOON/ --一个单独的基因突变会诱发一种改变生命的疾病，并会对机体多个系统产生影响，比如几十种溶酶体储存疾病，其是由单一基因突变影响了细胞中代谢大分子的关键酶类的产生所致，这些疾病会影响机体多个器官的功能，尤其是大脑，其会给患者带来不同程度的智力障碍；而基因疗法或许有望治疗这些疾病，但大脑自身的保护性机制—血脑屏障一直
HGT：利用基因疗法靶向作用内层视网膜或有望治疗失明症
2020年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy 上题为“Gene Therapy Targeting the Inner Retina Rescues the Retinal Phenotype in a Mouse Model of CLN3 Batten Disease”的研究报告中，来自
Curr Gene Ther：基于ADAR的人工RNA编辑有望用于基因治疗
2020年7月20日讯/生物谷BIOON/---许多由点突变引起的疾病都没有现成的治疗方法。日本北陆先端科学技术大学院大学的Toshifumi Tsukahara教授及其同事们正在研究一种利用人工RNA编辑的治疗方法。人工定点RNA编辑是一种修改基因并最终调控蛋白功能的重要技术。Tsukahara团队正在尝试通过人工RNA编辑来修改转录物（RNA）的遗传密码
Nat Med：利用靶向缺陷性CLN3基因的反义寡核苷酸有望治疗贝敦病
2020年8月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国罗莎琳德富兰克林医科大学的研究人员设计出一种新的治疗方法来治疗一种罕见但致命的儿童神经退行性遗传疾病：贝敦病（Batten disease）。这项研究解决了发现贝敦病治疗方法的迫切需求。相关研究结果于2020年7月27日在线发表在Nature Medicine期刊上，论文标题为“Ther
|金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛五大精彩主旨演讲内容预告
在今年年初，全球顶级医疗健康投融资盛会J.P.摩根医疗健康大会（JPM）上，金斯瑞作为细胞基因治疗行业的领军者举办的金斯瑞生物科技全球产业论坛，将一股独特的“中国生物医药力量”推向世界舞台，并受到全球的广泛关注和认可。其中，关于“细胞与基因治疗从技术创新到产业和商业化的探索之路”成为热点话题之一。（请在图片中嵌入会议官网链接，点击图片即可转跳到会议官网htt
金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛议程公开丨文末领福利
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结晶样视网膜变性病的基因治疗研究获进展
结晶样视网膜变性（Bietti crystalline dystrophy， BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。它的另一个显着特征是，相对于其他人群，BCD在东亚人群中具有显着增高的发病率。据估计，中国人群中BCD的发病率约为1/24000，占全部视网膜色素变性患者的1/6至1/10。大多数
全球首个铁载体头孢菌素Fetroja获美国FDA优先审查，治疗医院内肺炎(NP)！
Fetroja是第一个具有铁载体功能的抗生素，以“特洛伊木马”方式进入细菌，能克服多种耐药机制。治疗医院内肺炎(NP)方面，疗效媲美大剂量美罗培兰！