Science子刊：利用CRISPR-Cas13沉默神经系统中的靶基因，有望治疗一系列神经系统疾病
在一项新的研究中，来自美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校的研究人员在小鼠的中枢神经系统中使用了一种针对性的CRISPR技术来关闭可导致ALS和亨廷顿舞蹈病的突变蛋白的产生。
自体CD34+细胞基因疗法！Libmeldy治疗早发型异染性脑白质营养不良(MLD)：中位随访3.2年，存活率90%!
Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法，一次性治疗，可解决MLD根本病因。
NEJM：新型基因疗法真能有效治疗镰状细胞疾病吗？
2021年12月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志NEJM上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究发现，一种能永久性治疗镰状细胞疾病（sickle cell disease）的基因疗法或许在第三波病人中能继续显现出成功的治疗效力。研究人员进行临床试验发现，这种名为LentiGlobin的疗法能使得接受一次
间充质干细胞来源的外泌体：靶向肿瘤治疗的肿瘤调节因子和载体
间充质干细胞(mesenchymal stem cells，MSCs)是一种多能基质细胞，具有向多种细胞类型分化的能力。
罕见病基因疗法！美国FDA授予Skysona优先审查：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona可解决疾病根本病因，一次性治疗可持久改善生存和保护神经功能。该药已在欧盟获批，但因报销问题退出欧洲市场。
ciRS-7是肾细胞癌的预后生物标志物和潜在的基因治疗靶点
环状rna是一类新的非编码rna，在肾细胞癌(RCC)的发生发展中发挥重要作用。但ciRS-7在RCC中的作用机制及治疗作用尚不清楚。
基因魔剪CRISPR/Cas9技术或能增强声动力疗法在治疗肝细胞癌上的有效性
2021年12月13日 讯 /生物谷BIOON/ --声动力疗法(Sonodynamic therapy，SDT)能利用超声波与药物的结合，在肿瘤位点释放有害的活性氧（ROS），然而，这种疗法并没有十分有效，因为癌细胞会激活抗氧化剂防御系统来对抗ROS。近日，一篇发表在国际杂志ACS Central Science上题为“Ultrasound-Control
Nature：“最强癌基因”KRAS靶向治疗耐药后，基因突变竟“遍地开花”！
要说最近几年里，针对哪个位点的靶向治疗药物最让人欣喜，那奇点糕会毫不犹豫投票给对抗“最强癌基因”——KRAS的小分子靶向药。毕竟KRAS基因突变频率较高的胰腺癌、结直肠癌和非小细胞肺癌（NSCLC）都不是善茬，许多患者此前没有精准治疗药物可用。sotorasib、adagrasib这些抑制KRAS G12C突变的靶向药先行者，已经报告了不错的初步
糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。