山东第一医科大学周香香/解维林团队综述PROTAC和分子胶等靶向蛋白降解技术的药物发现及临床进展
蛋白靶向降解(TPD)代表了药物开发范式的关键转变,正在进行的研究和临床试验无疑将提供更深入的见解。
2024-11-18
Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说,Kresladi将会是治疗方式上的显著进步,该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案,骨髓移植不仅存在很大感染风险,并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Nature:发现与神经发育障碍相关的新基因RNU4-2
这一发现建立在曼彻斯特大学和牛津大学共同领导的工作基础之上,旨在了解人类基因组中不直接编码蛋白的DNA上存在的差异的影响,这些DNA因其未知的作用曾被称为“垃圾DNA”。
2024-07-15
创新内耳类器官技术!Sci China Life Sci一步法优化内耳类器官培养,高效生成毛细胞并精准模拟药物毒性反应
研究开发出一步法自组织内耳类器官系统,经优化培养基成分提高了毛细胞生成效率;该类器官具成熟毛细胞特性和多样细胞组成,能模拟疾病、筛选药物,为内耳研究和听力损失治疗提供有力工具。
2025-02-13
Nature Methods:西湖大学章永登团队等开发4Pi-SIM成像技术,实现活细胞双色三维各向同性100纳米分辨率
4Pi-SIM 显微镜代表了活细胞三维超分辨显微成像领域的重要进展,改进后的4Pi-SIM首次实现了在活细胞上以三维各向同性100纳米分辨率进行数百个时间点的高质量延时成像。
2024-12-25
Neuron:中国科学院深圳先进技术研究院王成团队等联合揭示海马编码时空信息机制
了进一步研究空间信息与时间信息编码的相互作用机制,团队设计了多种虚拟现实导航任务及现实世界任务,使用在体单光子显微镜技术,记录和研究了不同运动速度下海马CA1脑区神经元的时空表征。
2024-09-10
Genomic Psych:特殊基因突变或许是理解人类神经精神性疾病的关键缺失环节
研究指出,TAAR1的遗传突变或许是理解痕量胺失衡如何促进精神健康障碍发生的缺失缓解,这或许会对后期精神病研究领域的药物开发及个体化医学研究产生深远的影响。
2024-09-18
Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代
结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
J Adv Res:P450基因表达减少和变异介导荨麻疹叶螨对毒死蜱的抗性
该研究揭示了虫螨因生物活性降低与序列变异相结合而产生抗药性的机制,这些发现为螨类野外管理策略和综合防治提供了重要的理论依据。
2024-09-28