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Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗

在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,

2023-06-01

新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能

马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。

2023-05-25

Cell子刊:BMAL1敲除对食蟹猴肠道菌群节律性波动影响的机制研究取得进展

该研究发现生物节律核心调控蛋白BMAL1在食蟹猴肠道可直接结合H2O2合成基因NOX1启动子区的BMAL1识别基序来激活其表达,使肠腔中H2O2含量呈现节律性波动

2023-03-09

不会感到痛,也没有负面情绪,让她人生开挂的基因突变能否帮到更多人?

Cox团队在Brain上发表题为“Molecular basis of FAAH-OUT-associated human pain insensitivity”的论文,在分子水平回答了使得Camer

2023-06-07

一种新的抑制腺病毒复制方法:CRISPR-Cas9靶向病毒E1a基因

识别DNA的CRISPR-CAS系统迅速发展成为编辑细胞DNA的工具。

2023-06-06

3篇Nature论文连发:人类泛基因组首个草图公布

田纳西大学健康科学中心的 Erik Garrison 和同事观察了异源着丝粒染色体短臂(中节位于靠近染色体一端)间的重组模式,对一种过去曾推测存在但因缺乏合适数据未观测到的染色体之间的DNA交换机制提

2023-05-15

科鲁尼亚大学研究者揭示了一种用于衰老细胞基因修饰的非病毒新系统

衰老是一个复杂的过程,它逐渐损害生物体的大部分生物功能,导致疾病和死亡的易感性增加。因此,衰老是许多人类疾病的主要风险因素,如纤维化、骨关节炎、痴呆、青光眼、癌症和2型糖尿病。

2023-06-13

FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法,年治疗费用约63万美元

近日,基因治疗上市公司 Krystal Biotech(NASDAQ: KRYS)宣布,FDA 已经批准其 VYJUVEK™ (beremagene geperpavec-svd

2023-06-16

Nature:揭示多基因评分的准确性在不同遗传血统的个体之间存在差异

多基因评分(polygenic scores)---对个体的复杂性状和疾病倾向的估计---有希望识别有疾病风险的患者并指导早期的个性化治疗,但是在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员发

2023-05-29

Nature子刊:删除多余干扰素受体基因,可部分挽救唐氏综合征小鼠表型

研究团队指出,由于研究对象是小鼠,所以将结果外推到人类时应保持谨慎,仍需开展进一步研究理解免疫应答异常的背后机制。

2023-06-07