先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究
研究团队在小鼠中构建了Cre重组酶诱导的体内先导编辑系统，利用该系统，可以通过脂质纳米颗粒在体内进行体细胞先导编辑，还能通过病毒载体递送先导编辑的pegRNA，或原位移植先导编辑过的类器官
三篇Nature和1篇Nature子刊发布史上首个人类泛基因组参考草图
来自美国加州大学圣克鲁斯分校等研究机构的研究人员发布了第一个人类泛基因组（pangenome）的草图，这是一个新的、可用的基因组参考，它结合了来自不同祖先背景的47个个体的遗传物质，从而可以更深入、更
FDA批准首个可重复给药基因疗法，每年63万美元，治疗“最痛苦疾病”
Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在纳斯达克上市，目前市值约25亿美元。该公司专注于开发由单一基因缺失或突变引起的严重罕见疾病的基因疗法。
Science：揭示细胞耐受DNA损伤和基因组不稳定性背后的分子机制
来自范德堡大学医学院等机构的科学家们通过研究揭示了细胞对DNA损伤和基因组不稳定耐受背后的分子机制，相关研究结论或能重新引导科学家们以DNA复制为靶点来开发治疗人类癌症等多种疾病的新型疗法。
Pharmacological Research：复制的α7烟碱受体基因CHRFAM7A的调控和功能中的未解问题
人类基因组包含20,000到25,000个基因。它们中的大多数在黑猩猩、小鼠、苍蝇、酵母甚至细菌中都有对应的基因。
JAHA：长期的睡眠干扰或会增加机体患心脏疾病的风险
来自明尼苏达大学等机构的科学家们通过研究发现，睡眠不规律（长期睡眠紊乱以及睡眠时间长短不一）或会增加机体患动脉粥样硬化的风险。
Science：成功利用合成的基因振荡器显著延缓细胞衰老
在一项新的研究中，这些研究人员如今利用合成生物学进行了扩展，设计出一种解决方案，使细胞不会达到与衰老有关的正常退化水平。相关研究结果发表在2023年4月28日的Science期刊上。
我国学者发现阿尔茨海默病新型致病基因突变——上海APP突变
E674Q突变APP的替代表现出强烈的淀粉样蛋白的形成，据悉，这是淀粉样蛋白加工序列中唯一已知的导致晚发性阿尔茨海默病（LOAD）的致病突变。
抗性基因介导海洋微生物天然产物结构多样化研究中取得进展
近日，中国科学院南海海洋研究所研究员张长生团队在抗性基因介导海洋微生物天然产物结构多样化研究中取得进展。研究揭示了糖苷酶KijX水解海洋微生物天然产物Lobophorin（LOBs）中的糖基侧链，
开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。