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Neuron:上海科技大学钟桂生团队破译耳聋基因增强子,带来耳聋基因治疗新策略

该研究提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER。

2025-04-23

Nat Biomed Eng:通过工程化改造T细胞或能帮助癌症患者克服对CAR-T细胞疗法的耐受性

本文研究结果表明,通过结合多种治疗性策略,zip-分拣多重CAR多重开关受体T细胞或能克服CAR-T细胞疗法耐受性中的多种分子机制。

2025-01-03

iScience:工程病毒样颗粒在类器官中“出手”,成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R

研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器,在患者来源的肠道类器官中,将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R,恢复了部分CFTR功能,为该疾病治疗提供了新方向。

2025-04-17

研究发现提高玉米蛋氨酸含量的关键基因

近日,中国农业科学院作物科学研究所玉米遗传改良与新品种选育创新团队鉴定到调控玉米籽粒蛋氨酸含量的关键基因ZmDeSI2,首次绘制出该基因调控玉米籽粒蛋氨酸合成的精细图谱,为玉米分子设计育种和品质改良提

2025-05-07

Nature:科学家揭开基因“功能组”奥秘,利用在线资源描述了2万多个人类基因的功能

如今这一最新的里程碑在知识库中能提供一种新的资源,并利用进化模型来使这一工具更加强大;这种方法就能允许研究人员将收集自人类基因的实验数据与模式生物(比如小鼠和斑马鱼)中相关基因中获得的数据相结合。

2025-03-12

Nat Commun:工程化干细胞源细胞外囊泡双模式“大显身手”,清扫坏死细胞,助力肝脏新生

研究制备了表达信号调节蛋白α的细胞外囊泡,发现其能阻断CD47增强巨噬细胞吞噬坏死性凋亡肝细胞的能力,还可促进肝脏再生,在多种急性肝衰竭动物模型中疗效显著,为相关疾病治疗提供新策略。

2025-03-05

Nat Commun:科学家开发出工程化改造的CAR-NK细胞,或有望治疗人类急性髓性白血病

本文研究结果表明,缺失NKG2A的CAR-NK细胞或有望能绕过患者机体急性髓性白血病的免疫抑制作用。

2025-01-05

Nature:杜氏肌营养不良症治疗迎来基因补偿新突破!研究人员发现肌肉细胞的"自救基因开关"

研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来

2025-02-15

Pharmaceutics:揭秘原始和工程化细胞外囊泡在分子靶向治疗人类缺血性中风中的关键作用

在这篇综述中,研究人员详细描述了缺血性中风病理生理学背后的分子机制,并讨论了原始EVs“货物”如何靶向这些机制,以及改善EVs治疗效果的最新工程化研究进展。

2025-01-22

Cancer Cell:关闭这个基因,增强NK细胞抗肿瘤免疫

在这项最新研究中,研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选,以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制,并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。

2025-06-17