Molecular Therapy：脂质体纳米颗粒增强基因疗法治疗囊泡性纤维化的疗效
2018年6月26日讯 /生物谷BIOON /——尽管数年前研究人员就开始采用基因治疗纠正囊性纤维化跨膜电导调节体（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）来治疗囊性纤维化，但是基因疗法治疗囊性纤维化的潜力并没有得到该有的关注。图片来源：Jerry Nick, M.D./ Wikipedia通过纳米颗粒输送mRNA是一种将遗
Cancer Cell：重新开启特殊保护性基因的表达有望抵御髓母细胞瘤
2018年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cancer Cell上的研究报告中，来自埃默里大学的研究人员通过研究开发出了抵御髓母细胞瘤的新策略，髓母细胞瘤是儿童中最常见且最具侵袭形式的一种脑瘤。图片来源：pathologystudent.com如今研究人员开发出了多种新型抗癌疗法，比如表观遗传学疗法（epigenetic therapies），其能够靶向作用癌细胞
研究揭示森林转变对土壤微生物β多样性的影响
土地利用方式改变所造成的微生物β多样性降低是微生物群落组成“空间同质化”现象，这会影响微生物群落功能的完整性，减弱土壤生态系统对全球变化的抗干扰能力。因此，评估土地利用方式改变对生态系统结构和功能的影响，尤其是对生物多样性的影响，是当今亟待解决的重大生态环境问题。天然林转变为人工林土壤微生物β多样性的影响及其驱动机制尚不明确。目前，天然林转变为其他土地方式的研究主要集中在亚马逊热带森林转变成较单一
非洲首个大型人类基因组学研究揭示高水平遗传多样性
南非科技部资助的“南部非洲人类基因组计划（SAHGP）”，顺利完成了对24名来自不同民族语言个体的全基因组测序，证实非洲人群存在高水平的遗传多样性，研究结果发表在《自然-通讯》期刊上。该计划是非洲首个由政府资助开展的人类基因组学研究，旨在揭示南部非洲人群的独特遗传特征，全方位发掘各类人群的多样性。研究由南非金山大学实施，来自4个省份、讲4种民族语言的24名南非人作为样本采集对象，包括16名黑人以及
蓝鸟生物基因疗法Lenti-D获FDA突破性疗法认定
日前，蓝鸟生物公司宣布美国FDA授予了其脑脊髓神经营养不良症（CALD）基因疗法Lenti-D突破性疗法认定。在一项2/3期临床试验中，Lenti-D的治疗潜力得到了支持。在该研究里，17名17岁以下，且无法找到干细胞供体的患者接受了Lenti-D的治疗。研究表明15名患者（88%）在Lenti-D的治疗后依旧存活，且在2年后依旧没有严重的功能性残疾，这也达到了该研究的主要临床终点。基
Krystal营养不良性大疱性表皮松解症基因疗法获快速通道认定
5月24日，专注于罕见皮肤病的局部和皮内治疗通用型基因疗法开发的美国生物公司Krystal Biotech公布称，美国FDA已授予KB103用于营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）治疗的快速通道认定。KB103是首个局部应用的基于单纯疱疹病毒1(HSV-1)的基因疗法，利用基因工程将人的胶原蛋白递送至患有DEB的患者。DEB是由第七型胶原蛋白(COL7)基因突变引起的皮肤病。由于COL
Science：鉴定出人体最为致命性疟原虫的基因组漏洞
2018年5月8日/生物谷BIOON/---疟疾是由疟原虫引起的。2016年全球有2亿多人受到疟原虫感染，将近50万人死于这种疾病，主要是5岁以下的儿童。寄生于人体的疟原虫有四种，即间日疟原虫（Plasmodium vivax）、三日疟原虫（Plasmodium malariae）、恶性疟原虫（Plasmodium falciparum）和卵形疟原虫（Plasmodium ovale）。恶性疟原虫
Nat Genet：科学家在Y染色体上鉴别出能抵御白血病的保护性基因
2018年5月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自剑桥大学等机构的研究人员通过研究在男性Y染色体上发现了特殊的白血病保护性基因，这种Y染色体基因或能保护个体有效抵御急性髓性白血病（AML）和其它类型的癌症。图片来源：medicalxpress.com文章中研究人员调查了这种名为UTX的X染色体基因如何促进个体患急性髓性白血病
stem cell reports：视网膜细胞多样性研究新突破
2018年4月2日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自IUPUI的一项研究首次能够鉴定人类眼睛中一系列此前未被发现的新细胞亚群。视网膜神经节细胞（retinal ganglion cells，RGC）能够将眼部的视觉信息运送到大脑进行加工处理，这也是我们能够看到周围事物的机制。 "尽管RGC此前已经受到了充分的研究，但它们并非匀质化的。RGC中存在至少30种不同类型的细胞亚型"，该
研究揭示植物三萜代谢物多样性形成的催化机制
植物合成结构各异的20多万种代谢产物，其中萜类代谢物多达2万种以上。这些代谢物不仅在植物生长发育及环境适应性方面具有重要的作用，很多三萜类代谢物还是中药的主要有效活性成分，有着极高的应用价值。在植物合成三萜代谢物的过程中，2，3-氧化鲨烯环化酶（OSC）是形成代谢多样性的关键酶，能够通过催化2，3-氧化鲨烯合成100多种构象和结构各不相同的三萜骨架。但是，OSC如何利用相同的底物产生构