强生投资遗传性视网膜病基因疗法
1月31日，强生旗下杨森制药公布称，公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议，双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作，其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外，两家公司还形成了研究合作伙伴关系，以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点，并将进一步开发腺相
进军基因治疗领域！强生与MeiraGTx签署全球合作及授权协议，开发遗传性眼病基因疗法
2019年01月31日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布与临床阶段基因治疗公司MeiraGTx Holdings达成了全球合作和许可协议，开发、制造和商业化其临床阶段遗传性视网膜疾病资产（包括先导疗法），用于治疗由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲（achromatopsia）和X-连锁视网膜色素变性（XLRP）。此外，2家公司还达成了一项研究合作
Nat Chem：新型金属催化剂可提高药物设计的多样性
2019年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --由化学教授M. Christina White领导的伊利诺伊大学研究团队开发了一种新的锰基催化剂，可以改变药物分子的结构，制造新药，提高药物开发的速度和效率。他们的发现发表在《Nature Chemistry》杂志上。许多药物含有脂肪和芳香碳 - 氢支架，化学家在精确的位置引入氧原子来决定药物的行为。脂肪族分子具有强 - 无规且难以操作的碳 -
基因编辑领域的灾难，人类存在适应性免疫系统针对Cas9
CRISPR-Cas9系统是基因组编辑的强大工具，可以精确修饰特定的DNA序列。正在进行许多努力以使用CRISPR-Cas9系统来治疗性地纠正人类遗传疾病。最广泛使用的Cas9直系同源物来自金黄色葡萄球菌（SaCas9）和酿脓链球菌（SpCas9）。鉴于这两种细菌以很高的频率感染人群，在体内是否预先存在的适应性免疫应答对于这两种Cas9，还不是很清楚。2019年1月29日，斯坦福大学P
AJP：精神分裂症患者的大脑异常具有多样性
2019年1月6日 讯 /生物谷BIOON/ -- “美国精神病学杂志”中的一项新的多位点脑成像研究表明，在模仿情绪面孔时，人们会以不同的方式使用他们的大脑 - 这一结果反映了他们在社交方面的互动能力。有趣的是，精神分裂症患者的社交大脑功能与没有精神疾病的患者没有明显不同，此外，不同的精神分裂症患者可能会对不同类型的治疗产生反应。这些研究结果质疑了心理健康中最常见的研究方法。“我们知道，平均而言，
Cell：利用CRISPR-Cas9鉴定出新的辅助性T细胞调节基因
2019年1月15日/生物谷BIOON/---T细胞是免疫系统中的关键细胞。在一项新的研究中，来自英国威康基金会桑格研究所和芬兰图尔库大学的研究人员构建出首个逆转录病毒CRISPR-Cas9基因编辑文库来探究对小鼠T细胞的调节。他们绘制出控制辅助性T细胞（T helper cell, Th）的最为重要的基因的图谱，并鉴定出几个新的调节基因。基于此，他们揭示了很多不同的基因参与Th细胞激活和发育的复
Cell Stem Cell：基因疗法可以用于治疗致命性自体免疫疾病
2019年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，加州大学洛杉矶分校研究人员创造了一种修复血液干细胞的基因突变的方法，以逆转导致威胁生命的自身免疫综合症（称为IPEX）的发生。这项工作在发表在最近的《Cell Stem Cell》杂志上。IPEX是由一种突变引起的自身免疫疾病。该突变阻止了一种名为FoxP3的基因的表达，从而导致产生血液干细胞分化形成调节性T细胞的功能受到了阻碍。调节性T细
Circulation：基因编辑有助于治疗家族性心肌病
2018年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --一年多前，一名患有严重肥厚性心肌病的65岁女性 - 心脏肌肉异常变厚，可能导致危险的心律不齐 - 在她第一次访问宾夕法尼亚中心之前对她的基因进行了测序心脏病。在序列中，患者的护理团队确定了一种名为TNNT2的基因变异，该基因与此类心脏病的发生有关。（图片来源：www.pixabay.com）由心血管医学和遗传学副教授Kiran Musunuru
研究揭示气候变化将导致土壤微生物多样性升高
自1979年第一次世界气候大会以来，科学家们一直致力于从过去气温和降水的变化、动物和植物的消失和演替中寻找证据，以预测气候变化所带来的影响。微生物是养分元素循环的“转换器”、环境污染的“净化器”、陆地生态系统稳定的“调节器”，时刻影响着人类的生存、生活与发展。气候变化也必将影响我们脚下的息息相关的微生物。青藏高原是世界上海拔最高、面积最大、最年轻的高原生态系统。近几十年来，
我国开展脊髓性肌萎缩症基因携带筛查研究
在“基因编辑事件”掀起悍然大波的时候，来自全国的4000多妇幼保健专家在郑州举办中国妇幼保健协会第九届年会。 在年会的《出生缺陷防治与分子遗传分会》举办的论坛上，遗传专家积极探讨防控出生缺陷的正确出路和对策，否定基因编辑婴儿的做法，据介绍我国将开展脊髓性肌萎缩症（SMA）基因携带者筛查研究，这项出生缺陷干预研究，将利用分子遗传筛查技术，通过研究SMA基因携带在我国不同地区、不同民族发生