Science：从干细胞到功能性心脏，揭示Mesp1基因发挥的关键作用
2018年1月30日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自比利时布鲁塞尔自由大学和英国剑桥大学的研究人员鉴定出关键基因Mesp1在心血管细胞谱系分离（cardiovascular lineage segregation）的最早阶段发挥的作用。这一发现可能有助于更好地理解先天性心脏缺陷。相关研究结果于2018年1月25日在线发表在Science期刊上，论文标题为“Defining the
《自然》年度人物David Liu课题组运用基因编辑有望治疗遗传性耳聋
推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会音乐家贝多芬本人也从未能听过他的名曲《欢乐颂》，但是谢谢有和他同样名字的小鼠模型，我们离治疗遗传性听力疾病又近了一步。12月20号，华人科学家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物发布，基因编辑、CAR-T成关键词）和麻省总医院Zheng-
FDA批准美国首款基因疗法上市 遗传性失明患者或将重见光明
当地时间2017年12月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)传来重磅消息！批准了一种新的基因治疗药物Luxturna，用于治疗儿童和成人患者，这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法，靶向由特定基因突变引起的疾病。在此之前，2017年10月12日，美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxtu
个体基因差异影响基因编辑“有效性”
编者：按今年7月，CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称，人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。本周，最新发表在PNAS杂志上一篇论文力证了这一观点。而这些发现也为“用基因编辑技术治疗人类疾病”提出了“警告”。图片来源：网络上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗
PNAS：不同患者的机体基因组或会影响基因编辑疗法的有效性和安全性
2017年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --目前，基因编辑技术已经开始在临床试验中进行测试了，研究人员能利用CRISPR-Cas9和其它技术来直接对人类机体细胞的DNA进行编辑，多项临床试验都处于招募受试者或计划阶段；近日，一项刊登在国际杂志PNAS上的研究报告中，来自波士顿儿童医院及蒙特利尔大学的研究人员就通过研究发现，个体与个体之间的遗传差异或许会削弱基因编辑产生的效率，在更罕见的情
NEJM：基因疗法启用“超强版”凝血因子，有望“一次性”治疗血友病
导读：12月7日，著名医学期刊《New England Journal of Medicine》以头条形式发表了一篇论文，揭示了基因治疗领域的新一项成果：成功治疗10名B型血友病患者，点燃实现血液类疾病 “一次性治疗、永久性获益”终极目标的希望！图片来源：iStock.com/somersault18:24血友病相信很多人都知道血友病。作为一种X染色体连锁遗传病，因为先天性缺乏凝血因子，即便是很小
首个全球人群基因组多样性和祖源信息数据库发布
11月3日，中国科学院上海生命科学研究院（人口健康领域）计算生物学研究所徐书华课题组的研究成果，以PGG.Population： a database for understanding genomic diversity and genetic ancestry of human populations为题，在线发表在《核酸研究》上。该研究分析了涵盖全球范围107个国家的356个人类
247项全基因组关联性研究发现：较高的癌症风险或归因于机体的进化适应性
2017年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，一篇刊登在国际杂志Molecular Biology and Evolution上的研究报告中，来自塞浦路斯大学的医学院的研究人员通过研究发现，居住诸如丹麦和挪威等低温度地区的人群或许是世界上癌症发病率最高的。这篇研究报告中，研究人员就提出了一种假设，即人类在极端温度下（比如寒冷和高海拔）机体的适应性或许和癌症风险增加存在一种进化关系。图
Nat Commun：新方法使得CRISPR基因编辑准确性高达98%
2017年11月28日/生物谷BIOON/---在过去的五年里，CRISPR-Cas9技术因它的简单性和低成本，引发了基因编辑领域变革。但是，尽管这项技术能够可靠地发现和切割靶DNA序列片段，但是按照所希望的那样修复这种切割是一种碰运气过程。当目标就是校正DNA中导致遗传疾病的碱基变化时，高达50%的错误率是一个特别不容忽视的问题。如今，在一项新的研究中，美国威斯康星大学麦迪逊分校生物医学工程教授
两篇研究揭示HLA基因杂合性丢失让非小细胞肺癌逃避免疫系统破坏
图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2017.10.001。2017年11月19日/生物谷BIOON/---根据在2017年10月26日～30日举办的美国癌症研究协会（AACR）-美国国家癌症研究所（NCI）-欧洲癌症治疗研究组织（EORTC）国际分子靶标与癌症治疗会议（International Conference on Molecular Targets and Can