Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
基因编辑新突破！Science：HACE工具精准操控基因突变，助力疾病治疗
论文共同通讯作者Fei Chen解释说，“HACE将CRISPR的精确性与编辑DNA长片段的能力结合在一起，使其成为定向进化的强大工具。”
2024-11-26
Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Cell：甲状腺激素通过重新连接大脑回路来刺激探索的动力
甲状腺激素在调节代谢、体温、心率和生长等一系列生理功能方面发挥着关键作用。它通过与身体中几乎所有器官系统的相互作用来完成这些令人印象深刻的活动。然而，尽管有关甲状腺激素如何影响不同器官的研究由来已久，
2024-08-30
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Nature：新研究鉴定出控制身体炎症反应的新型大脑回路
人们对这一身体-大脑系统的本质仍有许多未知之处：例如，大脑对免疫和炎症反应调节的普遍性、身体与大脑之间的选择性通信线路、神经回路的逻辑，以及监测和调节炎症的迷走神经和大脑成分的身份。
2024-05-26
Nature：利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿，随着技术的不断进步，研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而，该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
2025-01-17