锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
Genes & Devel：细胞中的“压力小助手”，科学家揭秘核糖体与应激颗粒的奇妙关系
本文研究揭示了核糖体与应激颗粒之间的复杂关系，特别是uORFs在这一过程中的关键作用，这一发现不仅增进了科学家们对细胞应激反应机制的理解，还为开发新的治疗策略提供了潜在的靶点。
生物学专属ChatGPT来了：对话式AI智能体——ChatNT，能够理解DNA、RNA和蛋白质语言
名为 ChatNT的多模态对话智能体，能像生物学家一样，“读懂” DNA、RNA 和蛋白质的序列信息，并用自然语言（英语）与你对话，直接回答你关于生物分子的各种专业问题。
Nature：有望实现体内造血干细胞基因治疗
本研究开创性地发现并利用了新生儿期造血干细胞从肝脏向骨髓迁移的独特生物学窗口，通过工程化改造的抗吞噬慢病毒载体（CD47high-LV）首次实现了高效的体内造血干细胞基因治疗。
Nature：首批CRISPR基因编辑马诞生，肌肉更强，跑得更快！
2025 年 9 月 5 日，国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网报道了一则新闻——世界首批 CRISPR 基因编辑马诞生。
Nature最新研究发现竟与Y染色体丢失有关
这项研究不仅增进了我们对LOY在癌症中作用的理解，还为开发新的诊断工具和治疗策略提供了潜在的靶点。通过靶向LOY相关的基因和通路，可能为癌症患者带来新的希望。
陈小舒团队提出支持X染色体不敏感假设的额外证据
这些结果强调了在解释scRNA-seq数据时需要非常谨慎，特别是在比较不同基因的表达水平时，并为X染色体不敏感的假设提供了额外的证据。
Cancer Cell：关闭这个基因，增强NK细胞抗肿瘤免疫
在这项最新研究中，研究团队进行了全基因组 CRISPR 筛选，以揭示 NK 细胞中完整的 IL-15R 信号转导机制，并发现依赖泛素的 IL-15R 降解是抑制 IL-15R 信号转导的主要机制。
