基因疗法新飞跃!Science最新研究:团队研发出高效脑部递送载体,精准穿透血脑屏障,为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中,在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下,研究者们首次改良了一种AAV,使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白,进而能穿透至大脑。
Nature Genetics | 癌症基因组学的新突破:探索复杂基因型与表型关联的组合遗传策略
该研究中研究人员通过将编码癌症相关基因事件的条形码慢病毒文库高效地随机引入到原代上皮细胞中,并将这些细胞移植到小鼠中以选择肿瘤原克隆。
Science:科学家开发出能帮助理解人类基因组中转录起始的特殊机器学习模型
研究人员开发了一种名为Puffin的机器学习程序,当分析了数以万计已知的人类启动子数据后,这种新型程序就能确定其由三种类型的序列模式所组成,即基序、启动子和三核苷酸(trinucleotides)。
揭示海绵体成纤维细胞竟能调节阴茎博起
这项新的研究表明海绵体成纤维细胞通过摄取神经递质去甲肾上腺素(noradrenaline)来介导阴茎勃起,从而导致阴茎血管扩张。这一过程的有效性取决于海绵体成纤维细胞的数量。
中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中,研究人员以人转铁蛋白受体(hTfR1)为目标,该蛋白在人血脑屏障中高表达,长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
Mol Cell:揭示FOXA1通过形成生物分子凝聚体行使先锋功能的分子机制
该研究发现FOXA1在细胞内能够形成生物分子凝聚体,并破坏紧密异染色质结构;它的N端和C端IDRs是决定FOXA1形成凝聚体和打开紧密染色质能力的关键因素。
Science:我国科学家揭示小鼠海马体单神经元全脑投射原理
这项新的研究为今后研究海马体功能提供了结构基础,并揭示了海马体神经元的胞体位置、基因表达和回路功能之间的潜在对应关系。
Nature Genetics:赵亚杰等发现迄今最强的导致肥胖的基因突变
研究团队对来自英国生物样本库的419668人的全外显子组测序数据进行了全外显子组关联研究,发现了两个基因BSN和APBA1的罕见功能缺失突变,其肥胖效应远远大于已知的肥胖基因。
Science:发现褐藻和动物都存在雄性性别决定基因HMG-box
HMG-box是一个DNA结合域,普遍存在于真核生物的染色质相关蛋白和转录因子中,包括人类的性别决定因子SRY和真菌的交配型决定因子。
科学家首次证实,无需基因突变,短暂的表观遗传改变就可驱动癌症发生
转录因子STAT92E是果蝇JAK-STAT通路的重要组分,ZFH1则是被STAT92E激活的转录抑制因子,它在人类中的同源物ZEB1突变与癌症有关。