首个口服疗法！英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指导草案，推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo（berotralstat），用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防复发。具体而言，NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者，进行预防性治疗。如果使用3个月后，每月发作次数没有减少至少50%，则应停止Orl
2021-09-21
多发性硬化(MS)口服新药！渤健Tecfidera升级版产品Vumerity在欧盟即将获批，胃肠道耐受性大幅改善!
在美国，Vumerity于2019年10月上市，已成为处方量排名第一的口服MS药物。
2021-09-22
口服ASBT抑制剂maralixibat欧盟申请上市：治疗Alagille综合征相关胆汁淤积性瘙痒!
maralixibat是一种口服顶端钠依赖性胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂，导致更多胆汁酸从粪便中排除，减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。
2021-09-14
美国FDA批准武田Exkivity：第一个治疗EGFR 20号外显子插入突变肺癌的口服疗法！
在中国，Exkivity(mobocertinib)于今年7月被纳入优先审评。在中国和美国，该药均被授予突破性疗法认定(BTD)。
2021-09-16
Nature报道新型基因疗法开关——口服小分子，诺华已获技术授权
递送系统是决定基因疗法疗效的关键之一，虽然在向器官或组织中递送基因疗法方面有多种有效的方法，但成功递送并不是疗法发挥功能的全部。在靶器官或靶组织内，如何调节基因疗法的表达水平也是一个很大的难题。过表达可能产生毒性作用，而表达水平过低则会导致疗法的治疗益处大打折扣。理想的解决方法是为基因疗法添加一个“开关”，能使疗法在特定情况下开启，控制其表达水平。费城儿童医
2021-08-29
辉瑞新一代口服JAK1抑制剂Cibinqo获全球首个批准：疗效击败Dupixent(达必妥)!
Dupixent(达必妥)是全球首个治疗AD的靶向生物制剂，已在中国上市，治疗成人患者。
2021-09-10