Arno公司神经纤维瘤药物获得欧盟认可罕见药身份
Arno医疗公司治疗2型多发性神经性纤维瘤药物AR-42获得欧洲颁发的罕见药认定资格。AR-42是一种适用于组蛋白和非组蛋白的广谱脱乙酰抑制剂。 在伏立诺他的临床前研究中，这种口服的抑制剂用于治疗实体肿瘤和血液恶性肿瘤显示了很好的药效和活性。
Nature：解析成神经管细胞瘤基因组复杂性
7月25日，Nature杂志以开放论文的形式在线报道了，科学家对成神经管细胞瘤四个不同亚型的基因组特性的深入解析结果。 成神经管细胞瘤是一种侵袭性生长的肿瘤，起源于小脑和延髓/脑干中。它是儿童最常见的恶性脑肿瘤，并显示出显著的生物学和临床表现的异质性。尽管最近在治疗上获得进展，仍有约40％儿童患者的肿瘤复发，30％将死于该疾病。 即使是那些生存下来的患者，生活质量也显著降低。
PNAS：新方法或能够治疗神经母细胞瘤
2013年6月5日讯 /生物谷BIOON/--瑞典卡罗林斯卡研究中心科学家发现了战胜神经母细胞瘤的新方法。该方法针对MYCN蛋白。特异化学分子有助于MYCN降解，从而杀灭癌细胞或将其转化为无害的正常神经元。相关报道发表于近期PNAS杂志上。 神经母细胞瘤是在儿童中第三大常见类型癌症。该病通常在2岁以前形成。肿瘤通常位于周围神经系统中，而在很小的婴儿中癌细胞有时会在全身弥散分布。
JCO：炎症细胞在转移性神经母细胞瘤中的临床意义
2012年8月30日 讯 /生物谷BIOON/ --年龄在18个月或以上的患有转移性神经母细胞瘤的儿童诊断时通常发现，肿瘤相关炎症基因表达的提高似乎与预后不良相关，据8月27日在线发表在Journal of Clinical Oncology杂志上的一则研究证实。 洛杉矶儿童医院Shahab Asgharzadeh, MD和他的同事研究与肿瘤相关炎症细胞相关的基因是否与生存期有关。
AJMG：神经纤维瘤妇女患者乳腺癌发病率增加
2012年11月27日 讯 /生物谷BIOON/ --约翰霍普金斯大学研究人员发表论文称：神经纤维瘤病（NF1）妇女乳腺癌的发病率增加了4倍以上，越来越多的证据表明这种罕见遗传性疾病的妇女可能会受益于早期乳腺癌筛查，40岁时就开始进行乳房X线筛查，手动检查应该在青春期就开始。 在一项涉及126名NF1妇女的小规模研究中，约翰霍普金斯大学科学家发现126名患者中有4例乳腺癌。
Chem Commun：新纳米粒子提高神经母细胞瘤的化疗效果
2012年11月21日 讯 /生物谷BIOON/ --最近，悉尼新南威尔士大学（UNSW）纳米医学研究中心的研究人员开发出一种纳米粒子，可以提高神经母细胞瘤的化疗效果。 神经母细胞瘤是一种侵略性的儿童癌症，由于治疗需要高剂量的化疗药物，患者往往存在各种健康问题。任何可能降低治疗剂量都被认为是该疾病治疗的重要发展。
利用免疫疗法治疗神经胶质瘤
2012年9月29日 讯 /生物谷BIOON/ --在治疗致命性脑瘤中，来自美国巴罗神经学研究所和亚利桑那州立大学的研究人员取得一项突破，他们发现免疫系统对不同类型的脑组织作出不同的反应，这有助于人们认识为什么癌性脑瘤如此难以治疗。相关研究结果于近期刊登在Cancer Management and Research期刊上。
Nat Genet：两种基因突变可以升高儿童癌症神经母细胞瘤的发病风险
2012年9月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近来，研究者发现了两种基因突变可以升高儿童癌症神经母细胞瘤的发病风险。使用自动化技术来完成数以千计的DNA全基因组分析，研究者拓宽了关于基因改变如何影响儿童对早期儿童癌症敏感性的理解，这种早期儿童癌症会不断恶性发展。 来自费城儿童医院的研究者Sharon表示，我们发现了基因HACE1和LIN28B的共同突变可以增加儿童患神经细胞瘤的风险。
Nature:不同子群成神经管细胞瘤基因突变新发现
6月20日，Nature杂志在线报道，通过对不同子群成神经管细胞瘤患者的研究，科学家发现了成神经管细胞瘤中一系列与表观遗传修饰和祖细胞发育有关的基因突变。 成神经管细胞瘤是儿童恶性脑肿瘤，其中包括4个离散子群。为确定突变驱动成神经管细胞瘤，研究者对37例肿瘤患者的全基因组测序并和正常的血液基因组测序结果相匹配比较。
Enzon药业发布神经母细胞瘤治疗药物PEG-SN38 I期临床结果
6月19日，安龙药业（Enzon Pharmaceuticals）公布PEG-SN38用于治疗幼儿复发/难治性神经母细胞瘤及其他实体瘤的I期临床试验结果。 此试验旨在确定PEG-SN38用于神经母细胞瘤及肉瘤、中枢神经系统肿瘤等实体瘤儿科患者的剂量限制性毒性（DLTs）及最大耐受剂量（MTD）。递增剂量PEG-SN38的给药周期为21天。