正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
德国癌症研究中心的研究者们研究揭示了再生肺的细胞类型和分化途径
本研究利用转基因小鼠模型和细胞分选策略，对肺上皮和间充质细胞对靶向上皮损伤的反应进行了详细的单细胞转录组分析，提供了肺细胞对病理条件的反应以及参与上皮再生的细胞和分子机制的观点。
2024-04-25
地中海贫血口服疗法III期研究成功
Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活剂，对野生型和突变型PKR均有激活作用，可以改善血红细胞的能量供应，提高血红细胞的健康水平。
2024-06-05
《科学》子刊：中国科学家揭示“打通肿瘤经络”、以促血管生成增强免疫应答的新疗法！
即使是胰腺导管腺癌（PDAC）这种超级免疫“冷肿瘤”，dCNP处理也能显著改善其肿瘤模型小鼠的免疫浸润状态，且经由新生成正常血管浸润来的免疫细胞，也不是常见的老弱病残状态。
2024-08-27
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nature子刊：马骏/刘卓炜/梁晓雨/孙万阳团队揭示肿瘤再生细胞耐受铁死亡的机制
研究者通过细胞死亡检测和铁死亡相关氧化磷脂检测发现，相较于普通肿瘤细胞，肿瘤再生细胞可通过降低铁死亡敏感性来抵抗放放疗。
2024-05-10
Experimental Neurol：科学家发现了刺激机体视神经再生的特殊蛋白
本文研究结果表明，Nfe2l3或能作为一种新型神经保护和轴突再生促进因子，其具有治疗人类中枢神经系统损伤和疾病的治疗潜力。
2024-04-07
中国科学家完成首例自体再生胰岛移植，25年重症糖尿病终得治愈
这项研究首次报道了使用自体E-islets移植成功治愈2型糖尿病患者，这一方法显示出显著的血糖控制改善，移植体可耐受、无致瘤性。
2024-05-14
Cancer Biol & Med：综述文章解读Tpex细胞或有望彻底改变人类靶向性癌症免疫疗法的规则
这篇综述中，研究人员阐明了以强大的自我更新和增殖能力为特征的Tpex 细胞如何转化成为反应性耗竭CD8+ T细胞，从而为癌症治疗提供新的途径。
2024-08-20