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Science:利用转录组学的主动学习框架识别疾病表型的调节因子

为该平台开发的通用AI模型将化学与疾病生物学联系起来,从而高效生产能够恢复病变组织细胞功能的药物。从该平台诞生的首个候选药物CLY-124,目前正处于治疗镰状细胞病的I期临床试验评估阶段。

2025-10-30

Cell:同样的致病突变,为何表型天差地别?研究揭示:遗传背景才是真正的“幕后导演”

这项研究的意义,远远超出了对16p12.1微缺失的理解。它为整个复杂疾病遗传学研究提供了一个全新的思维框架,并对临床实践产生了深远的影响。

2025-10-11

《癌细胞》:更好用的肠癌免疫治疗标志物诞生了!英国科学家发现,“高干扰素表型”结直肠癌更适用免疫治疗

研究者们找到的最佳评估阈值是CD74间质细胞分数(stroma proportional score, SPS)=18%,并用外部临床研究数据证实,该值可区分出多种PD-1/L1抑制剂联合治疗。

2025-01-27

从“免疫耐受”迈向“免疫规避”的新纪元

这项研究首次在人体内证明,经过基因编辑的同种异体胰岛细胞,可以在不使用任何免疫抑制剂的情况下,成功存活并发挥功能。

2025-08-10

《自然·免疫学》:科学家发现,淋巴结是免疫治疗的引爆点

这项研究成果,再次证实了淋巴结在抗肿瘤免疫中的作用,以及淋巴结是免疫系统响应免疫治疗的关键,为靶向淋巴结的免疫疗法开发,提供了新思路。

2025-10-21

哥大学者发现,再表达ISL1和LHX3,可以减轻渐冻症表型

这项研究是开发针对修复受损神经元、抑制神经退行性疾病发作的高度靶向的重编程方法的第一步。

2025-08-14

Cell:免疫“刹车”新突破!双特异性抗体为自身免疫病治疗按下“静音键”!

这项研究不仅深入揭示了LAG-3在T细胞免疫调节中的生物学机制,还为未来开发更多基于空间接近性原理的免疫治疗策略提供了新的思路。

2025-07-03

Cell子刊:CAR-T又攻克一种自身免疫病,成功治疗自身免疫性脑炎

该研究利用 CD19-CAR-T 细胞疗法,成功治一个难治性抗二酰甘油脂酶α(DAGLA)抗体相关自身免疫性脑炎患者,CAR-T 细胞治疗后 1 年随访时,患者仍获得持续临床改善。

2025-07-26

Nature子刊:IL-10-mRNA 纳米颗粒,重编程肿瘤免疫,提高癌症免疫治疗效果并防止复发

该研究通过 IL-10-mRNA 纳米颗粒(IL-10-mRNA@NP)对肿瘤免疫进行系统性重编程,联合免疫检查点阻断(ICB)治疗,显著提高了癌症免疫治疗效果,还诱导了持久的抗肿瘤免疫记忆。

2025-08-19