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刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率

在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。

2024-07-17

研究论文报道了一种名为TBE（Thymine base editor）的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比，TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象

2024-08-20

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据，强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

在这项最新研究中，研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB，通过多轮结构引导的工程化改造，其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

该研究通过碱基编辑器筛选，绘制了DNA损伤应答功能元件图谱。

2024-12-18

根据协议内容，濒湖生物获得微光基因自主知识产权的enCas12Ultra编辑蛋白在全球范围内商业化使用许可，用于iPSC细胞药物的开发及生产。

2024-07-24

通过优化连接氨基酸、引入具有合成倾向性的DNA聚合酶，还可以进一步提高编辑效率与编辑纯度。全面评估显示，TBE在基因组或转录组水平上都不会导致严重的脱靶编辑，这表明其具有高度的编辑特异性。

2024-08-07

研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构，根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类，并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。

2024-06-05

该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。

2024-08-18

Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。

2024-04-26