高磷血症新药！美国FDA拒绝批准NHE3抑制剂tenapanor控制肾脏病透析患者血清磷，复星医药引进中国!
tenapanor是治疗高磷血症的一种首创药物，复星医药于2017年12月获得了中国独家授权。
2021-07-31
发作性睡病新药！美国FDA授予武田口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法认定(BTD)!
TAK-994旨在选择性靶向食欲素-2受体，开发用于治疗发作性睡病1型（NT1）患者的白天过度嗜睡（EDS）。
2021-07-29
庞贝病新药！赛诺菲第二代酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!
Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）有临床意义的改善。
2021-07-26
帕金森病(PD)新药！协和麒麟Nourianz遭欧盟CHMP否决：美国耗时11年上市，治疗关闭期(OFF)事件!
在美国，Nourianz也非常波折，经历11年才获得批准，该药提供了一种新的非多巴胺药理学方法来治疗OFF事件。
2021-07-24
Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
2021-07-22
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
2021-07-22
痴呆相关精神病(DRP)新药！选择性血清素反向激动剂Nuplazid 3期疗效显著：有效预防DRP相关幻觉和妄想!
Nuplazid已被批准治疗与帕金森病精神病相关的幻觉和妄想，其独特药理学开创了一种新的药物类别：选择性5羟色胺反向激动剂(SSIA)。
2021-07-26
肥厚性心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂CK-274 2期临床疗效显著，箕星药业引进中国开发!
CK-274是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM中的心肌过度收缩。
2021-07-26
FDA缩小Biogen阿尔茨海默病新药适应症
6月7日，FDA不顾专家咨询委员会反对，基于生物标志物替代终点加速批准Biogen/卫材阿尔茨海默病（AD）新药Aduhelm（aducanumab-avwa）上市，导致3名委员会成员离职，引起行业巨大争议。7月8日，Biogen宣布FDA更新了Aduhelm说明书。更新内容包括缩小适用人群范围和使用方法，使之与临床试验中研究的疾病阶
2021-07-10
高磷血症新药！NHE3抑制剂tenapanor控制肾脏病透析患者血清磷在美国监管遭遇挫折，复星医药引进中国!
2017年12月，复星医药获得了tenapanor在中国的独家授权。
2021-07-24