Cell：在哈扎族狩猎采集者的肠道微生物组中发现了惊人的基因组新颖性
在一项新的研究中，来自美国斯坦福大学等研究机构的研究人员对坦桑尼亚哈扎族狩猎采集者（Hadza hunter-gatherer）的351份粪便样本进行了超深的宏基因组测序。他们详细介绍了他们对来自哈扎
2023-06-26
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
2023-07-20
Nature子刊：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
在概念验证实验中，研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体（AVV），用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中，这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）到人类细胞中，
2023-06-01
Molecular Cancer: m6A为靶点的修饰可以提高免疫检查点治疗
免疫系统通过启动对有害病原体和肿瘤细胞的免疫反应，作为宿主的守护者。然而，过度反应是慢性或过度炎症和自身免疫性疾病的原因。免疫检查点在调节免疫反应的大小，从而维持免疫稳态和自我耐受方面发挥着关键作用。
2023-03-23
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
2023-05-25
不会感到痛，也没有负面情绪，让她人生开挂的基因突变能否帮到更多人？
Cox团队在Brain上发表题为“Molecular basis of FAAH-OUT-associated human pain insensitivity”的论文，在分子水平回答了使得Camer
2023-06-07
FDA批准首款「蝴蝶宝贝」遗传皮肤病的可重复基因疗法，年治疗费用约63万美元
近日，基因治疗上市公司 Krystal Biotech（NASDAQ: KRYS）宣布，FDA 已经批准其 VYJUVEK™ （beremagene geperpavec-svd
2023-06-16
3篇Nature论文连发：人类泛基因组首个草图公布
田纳西大学健康科学中心的 Erik Garrison 和同事观察了异源着丝粒染色体短臂（中节位于靠近染色体一端）间的重组模式，对一种过去曾推测存在但因缺乏合适数据未观测到的染色体之间的DNA交换机制提
2023-05-15