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DNA马达SMC可以改变移动方向,重塑对人类基因表达的理解

这项研究最终解决了科学界对SMC如何工作的各种相互矛盾的理论的困惑。早期的研究表明,SMC只能严格地朝一个方向移动,而其他研究表明,它们同时从两侧拉DNA。

2025-01-24

多重基因敲除筛查的新工具

该研究通过优化“引导编辑”平台,展示了其在多重基因筛查中的巨大应用潜力。

2024-12-07

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

谷氨酸棒杆菌全基因组规模筛选新型功能元件方面获进展

本研究作为生物铸造厂的应用场景之一,提供了新型功能元件筛选的系统策略。

2024-11-22

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

JAMA:识别出与人类严重溃疡性结肠炎相关的基因突变

研究人员分析了遗传数据和丹麦人群健康记录,结果发现,大约3%的溃疡性结肠炎患者携带名为HLA-DRB1*01:03的特殊基因突变。

2024-11-10

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Nature Methods:GPT-4领衔,大语言模型(LLMs)推动基因功能探索新高度

研究发现,LLMs不仅能够提供与现有数据库一致的基因功能描述,还在某些情况下提出了更广泛且合理的生物学解释。

2024-12-13

Nature Methods :核苷酸转换模型(Nucleotide Transformer, NT)——解锁基因组预测的新纪元

该模型不仅能像阅读文本一样解读DNA序列,还能够预测基因组中的关键功能区域。

2024-12-12