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Cell Stem Cell:科学家开发出一种能实现安全且有效的基因编辑的造血干细胞培养技术

研究人员利用一种新型的高分子量聚合物开发出了一种新型的培养系统。

2023-07-31

Science子刊:基因编辑+基因工程干细胞疗法,增强脑转移肿瘤免疫治疗

这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略,可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤,研究团队表示,希望在不久的将来启动1期临床试验。

2023-06-07

所有患者均产生内源性胰岛素,Vertex的T1D细胞疗法结果积极,正结合基因编辑开发「低免疫」版本

胰岛素依赖型糖尿病,也称为 1 型糖尿病(T1D),是一种自体免疫性疾病,由于免疫介导的胰腺 β 细胞破坏导致胰岛素缺乏。

2023-07-03

Cell:单碱基编辑技术,成功修复重症免疫缺陷的基因突变,恢复T细胞产生

实验结果显示,ABE修复的HSPC细胞被引入人工胸腺类器官后,产生了功能完全且成熟的T细胞。这表明了对CD3δ-SCID患者的干细胞进行碱基编辑可以修复他们的致病基因突变。

2023-03-23

Nature:基因编辑大牛张锋通过改造发光杆菌的eCIS系统,开发出将蛋白安全高效递送到人类细胞和活体动物中的新方法

在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院和布罗德研究所的研究人员利用一种天然的细菌系统开发了一种新的在人类细胞和动物中发挥作用的蛋白递送方法。这种方法经编程后可将多种蛋白---包括用于基因编辑的蛋白--

2023-04-12

中科院化学所汪铭团队开发细胞选择性CRISPR-Cas9基因编辑工具

CRISPR-Cas9是基于细菌/古菌的获得性免疫系统而开发的新一代基因编辑技术,在化学生物学、生物医学及基因治疗中具有潜在应用前景。

2023-01-03

Nature子刊:哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展

碱基编辑器(Base Editor,BEs)能够有效修改基因组的特定碱基,为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异(Single nucleotide variations,SNVs)带来了希望。

2022-12-05

Cell:在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统,有望改善细胞基因编辑

在一项新的研究中,研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒(称为噬菌体)的基因组序列中,CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。

2022-11-28

Nature:基因编辑+CAR-T强强联手!癌细胞定向清除,史上最复杂的基因疗法:实现癌症个性化治疗

CAR-T细胞疗法一直广为人知,CAR-T细胞在肿瘤免疫治疗方面拥有诸多优势,它可以利用非限制性的形式特异识别和杀伤表达特定抗原的癌细胞

2022-11-21