美国首个针对体内基因突变的基因疗法获批
小编推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会今日，业内传来一条重磅新闻——美国FDA宣布批准Spark Therapeutics的创新基因疗法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治疗患有特定遗传性眼疾的儿童和成人患者。Luxturna也是首款在美国获批、靶向特定基因突变的“直接给药型”基因疗法。“今日的批准标志着基因疗法领域的又一个‘第一
在哺乳动物体内利用改造的CRISPR/Cas9治疗糖尿病、急性肾病和肌肉萎缩症
2017年12月9日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国沙克生物研究所的研究人员开发出CRISPR/Cas9基因组编辑技术的一种新版本，从而允许他们激活靶基因，同时不会导致DNA断裂，这就潜在地克服了利用基因编辑技术治疗人类疾病的一个重大的障碍。相关研究结果于2017年12月7日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“In Vivo Target Gene Activation vi
Nat Commun：科学家们揭示恶性乳腺癌患者体内肿瘤的进化时间轴
2017年12月1日/生物谷BIOON/---最近一项由来自犹他大学HCI的研究者们做出的研究成果揭示了肿瘤能够随着时间发生进化，这一过程或许会导致癌症变得对癌症更加耐受。进一步，该研究发现这些进化的特征存在于多种乳腺癌亚型中，相关结果发表在《Nature Communications》杂志上。传统的收集肿瘤样本的方法不仅创伤大而且昂贵，因此难以频繁取样。这直接导致了难以对肿瘤的时序性变化进行较为
结肠癌细胞携带着细菌一起在体内转移
图片来自Baylor College of Medicine。2017年11月25日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国哈佛大学等研究机构的研究人员发现证据表明在结肠癌肿瘤中发现的某种类型的细菌与结肠癌细胞一起转移到身体其他部位时会侵入那里的肿瘤中。在他们于2017年11月23日在线发表在Science期刊上的一篇标题为“Analysis of Fusobacterium pers
科学家首次证实肠道微生物会协助癌症转移，并帮助癌细胞在体内其他位置安家落户 | 科学大发现
对于单身来说，行走在这世上随时都可能会被暴击。各种节日被撒狗粮不说，有时候看到超市货架都会被插刀：咖啡有咖啡伴侣，泡面有火腿肠伴侣，而狗到小编单身的这岁数，早就老得挂掉了……（不，小编没有在哀嚎，真的……）冬……冬天也不要虐狗啊，哪怕你们是警犬……就连癌细胞，都能想办法过得幸福美满。它们自己疯狂增殖不说，还想各种办法策反体内的正常细胞一起做伴。而且科学家们早已发现，微生物也不甘寂寞地加入到了癌症的
美FDA批准世界首款数字药物可在人体内发送信号
北京时间11月14日上午消息，美国当局批准了世界上第一款数字药物。这是一种抗精神病药物，一旦到达肠道就向智能手机发出信号，便于医生追踪病人是否按照医嘱服药。本周二，美国食品和药物管理局（FDA）为日本大冢制药有限公司（Otsuka Pharmaceutical Co）大开绿灯，允许后者将一个含有硅、镁、铜等矿物质的微型芯片放入阿立哌唑胶囊（Abilify）并植入人体，广泛用于治疗精神分裂症、躁郁症
首款视网膜静脉阻塞玻璃体内注射药物登陆中国！
2017年11月14日讯 /生物谷BIOON/ -- 近日，Allergan宣布，公司新药Ozurdex（地塞米松玻璃体内植入物0.7mg）获得CFDA的进口药物许可证（IDL）。该药治疗的适应症包括成年黄斑水肿患者的分支视网膜静脉阻塞（BRVO）或中央视网膜静脉阻塞（CRVO）。这是中国首个获批上市的用于治疗视网膜静脉阻塞（RVO）的玻璃体内注射药物。RVO是继糖尿病性视网膜疾病之后，第二大常见
科学家研制智能蛋白质分子，成功“吃掉”体内癌细胞
研究小组设计了一种智能蛋白质分子，可以重组哪些忽略了自卫机制的白细胞，从而阻止癌细胞在体内生存和传播。研究人员在报告中指出，这一研究会带来一种再造免疫细胞的新方法，用来对抗癌症和传染病。这个研究结果发表于《自然通讯》杂志中，该研究是由任教于加利福尼亚圣地亚哥大学的生物工程学专家王英晓教授主导，在报告中，小组负责人详细记录了这个研究过程，并表示，这种方法已在活细胞培养系统中测试成功。研究人员将这种智
利用CRISPR-Gold在体内诱导同源介导的DNA修复
CRISPR-Gold由15纳米的金纳米颗粒组成，这些金纳米颗粒偶联着经过硫醇修饰的寡核苷酸（DNA-Thiol），这种DNA-Thiol与单链供者DNA杂交，随后与Cas9形成复合物，并且被一种破坏细胞的內吞体的聚合物包裹着。图片来自Murthy/Conboy/Nature Biomedical Engineering。2017年10月5日/生物谷BIOON/---虽然很有前景，但是CRISPR
在人体内应用CRISPR技术的5种方法
CRISPR技术无疑是近年来的一大热点。在动物实验中，它早早确认了改造基因的有效性，脱靶效应也能得到较好的控制。去年6月，美国国立卫生研究院（NIH）下属的重组DNA咨询委员会在分析了其安全性、有效性和潜在伦理问题后，一致批准将CRISPR-Cas9技术用于人体基因编辑。有了政策的支持，下一步的挑战，则是来自于技术层面。在药明康德的“基因编辑专家独家深度对话”系列中，许多专家们提到“递送”是基因疗