新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示:静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿,但治疗年长患者将面临挑战,因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
女性更要控盐!所有种族、年龄的女性更容易因盐得高血压,且绝经后风险更高!
在美国心脏协会期刊Hypertension封面上的一篇评论文章“Salt Sensitivity of Blood Pressure in Women”中,奥古斯塔大学佐治亚医学院的研究人员总结多方证
开发下一代光遗传基因疗法,眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前,Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发,重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
托品烷生物碱生物合成途径的进化起源方面取得进展
中国科学院昆明植物研究所植物化学与西部植物资源持续利用国家重点实验室研究员黄胜雄带领的天然产物生物合成及药用植物资源攻关团队,长期聚焦于托品烷生物碱的生物合成研究,取得了一系列进展。
三代纳米孔测序研究m6A的方法学取得新进展
目前生物界中已经有超过150多种的RNA修饰碱基被报道,其中N6-甲基腺嘌呤(m6A)在脊椎动物中含量最为丰富,也是被研究得最为透彻的一种修饰碱基。目前检测m6A主要是基于二代测序的方法
Science子刊:罗氏发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据
在单药治疗组和联合治疗组中,治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加,并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调,
张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术,助力下一代细胞疗法开发
SLEEK技术可以在B细胞、T细胞、iPSC及NK细胞中实现高效敲入基因,同时还能确保这些敲入基因的长期稳定表达。从这一点来看,SLEEK技术将促进基于基因编辑细胞疗法大幅改进,包括CAR-T和CAR
开发下一代RNA药物,张元豪等人创立的Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资
目前,Orbital 公司的具体研究方向还不得而知,只知道他们有三个战略方向:下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
玉米盐胁迫响应调控新机制取得进展
中国农业科学院作物科学研究所作物分子育种技术和应用创新团队揭示了微型核糖核酸miR408通过靶基因ZmLAC9调控次生细胞壁的厚度和维管束的发育参与玉米适应盐胁迫的新机制
A轮融资2.7亿美元,Beam分拆公司瞄准「下一代」RNA疗法,预计未来2-4年递交首个IND
一家 RNA 生物技术初创公司 Orbital Therapeutics 宣布完成了 2.7 亿美元的 A 轮融资,