Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Nature：新研究揭示癌症患者出现严重肌肉萎缩背后的复杂生物学机制
2025-10-29
西湖大学最新Nature Aging论文：线粒体tRNA突变会在肾脏中积累，导致严重肾病
这项研究强调了对线粒体疾病患者肾功能进行监测的重要性，尤其是老年患者，并建立了可靠的临床前模型以促进治疗策略的开发。
2025-07-02
全球首个随机对照试验证实，接受维持性血液透析治疗的患者每日补充4克鱼油，发生严重心血管事件的风险下降43%
对于接受维持性血液透析治疗的患者而言，每日补充4克鱼油（1.6克EPA和0.8克DHA）或许是降低心血管事件的有效方案。
2025-12-10
首个CAR-T治疗严重自身免疫性神经疾病临床结果公布，患者运动能力显著恢复
这项研究结果表明，抗CD19 CAR-T是治疗严重难治性自身免疫性神经疾病的潜力疗法，在不需免疫治疗的情况下即可提供持续的临床缓解。
2025-06-27
辉瑞GLP-1研发失败，因1例严重肝损伤
2025-04-18
Nature Medicine：首款可缓解偏头痛发作前严重症状的药物
结果表明，在偏头痛前驱期服用 Ubrogepant 可能有效改善常见的前驱症状，最快在服药一小时后症状就会得到缓解。
2025-05-15