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Cell突破成果:新型AAV载体问世,大优势让基因疗法更安全、更有效

近年来基因疗法快速发展,在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑,近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用,Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒(AAV)运载工具,研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病,此类疾病可选择

2021-09-21

慢粒靶向治疗迎突破性进展,代TKI有望助力耐药患者延续生命

  慢性粒细胞白血病(CML,chronic myeloid leukemia 以下简称为慢粒)曾经被认为是一种“不治之症”,20年前,全球第一个酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现,标志着肿瘤治疗从此进入靶向治疗时代。这20年历程中,成熟靶点更新迭代,在研靶点不断创新,慢粒的治疗格局也发生了翻天覆地的变化。随着现代医学的不断发展,慢粒已经从

2021-09-22

Genes & Development:发表增强子eRNA调控维基因组重要研究进展

增强子是人类基因组中一大类非常重要的顺式调控元件,能够参与染色质的空间折叠和基因的表达调控。在人类基因组中存在着成千上万的增强子,它们在组织器官发育过程的基因调控中起到重要作用。上世纪90年代,研究者发现增强子能够转录出RNA。直至2010年,增强子转录出的RNA才被命名为eRNA。在eRNA刚被发现的时候,它们被当成不具有生物学功能的转录“副产物”。随着研

2021-09-18

帚状香茶菜新颖二二聚体研究取得进展

  结构新颖的天然产物在药物发现中具有重要作用,在自然界中的含量通常较低,且存在复杂结构及其构型难以确定与无法开展深入的生物活性研究的问题。因此,如何利用合成手段,简洁、高效、大量地获得目标的新颖活性天然产物,是近年来天然产物化学研究领域的热点。二萜二聚体因其结构新颖复杂且具有多样的生物活性,引起了化学合成和药理研究的关注。香茶菜属植物已

2021-08-12

Med:麻腮风联疫苗和百白破联疫苗可增强对严重COVID-19的保护

这些作者与克利夫兰诊所的合作者合作,还利用了一个大型的、有良好注释的COVID-19患者队列,并发现之前的MMR或Tdap疫苗接种与COVID-19严重程度的下降有关。

2021-09-07

转移性阴性乳腺癌(mTNBC)免疫治疗!Keytruda+化疗方案欧盟即将获批:一线治疗PD-L1阳性mTNBC!

在肿瘤表达PD-L1(CPS≥10)的患者中,与化疗相比,Keytruda+化疗显著延长了患者生存时间。

2021-09-21

阴性乳腺癌(TNBC)重磅新药!Trodelvy(戈沙妥组单抗):无论初治HR/HER2状态如何,均显著改善生存!

Trodelvy已在美国上市,是第一个显著延长TNBC患者总生存期(OS)的药物。在中国,Trodelvy上市申请已获国家药监局受理。

2021-09-17

CDD:CHFR通过稳定ZEB1调节阴性乳腺癌的化疗耐药

三阴性乳腺癌(TNBC)治疗失败的主要原因是化疗耐药或放疗耐药。作者和其他人之前发现锌指e盒结合同源盒1 (ZEB1)是引起这些抗性的一个巨大驱动因素。然而,如何在细胞周期进程中动态调节ZEB1的内在表达尚不清楚。

2021-09-09

新冠“特效药”已获批临床,国药第针加强补种方案提交审批

 根据国药集团中国生物发布的公告,近日该公司已向有关部门提交新冠肺炎灭活疫苗第三针加强补种方案,正等待方案审批通过。与此同时,该公司研制的新冠“特效药”静注新冠肺炎(COVID-19)人免疫球蛋白(pH4)(以下简称“新冠特免”)也已在国内获批临床。加强针方案已提交审批最新提交的加强针补种方案建议,针对老年人、窗口性服务业从业者等特殊群体,在完成两

2021-09-07

Science封面重磅:新型AI算法准确预测RNA维结构

  近日,美国斯坦福大学在读博士生 Stephan Eismann 和 Raphael Townshend 在计算机副教授 Ron Dror 的指导下,利用目前先进的神经网络技术,成功开发出了一种全新 RNA 三维结构预测模型——ARES。与其他传统 AI 算法不同,ARES 的结构框架并不是针对 RNA 结构设计,而是针对原子结构设计的

2021-09-01