Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
Molecular Cancer: NAMPT-ETC轴是一种潜在的黑色素瘤治疗方法
本研究揭示了RICTOR/mTORC2在调节对BRAFi治疗的反应中的重要作用，突出了潜在的治疗途径。
2024-06-24
Science：一种诱导胎儿血红蛋白表达的 WIZ 转录因子降解剂有望用于治疗镰状细胞病
镰状细胞病是由负责制造成人血红蛋白的基因突变引起的。这种基因突变导致红细胞畸形（形成新月形，而不是圆盘形），进而导致氧气运输问题和细胞粘连在一起，从而引起疼痛。
2024-07-18
Theranostics：一种新的基于hdac的双药硒类似物可改善前列腺癌的治疗
体内和体外实验结果表明，SeSA-DCA是一种高效的PCa抗肿瘤化合物。与单药治疗相比，能有效诱导细胞周期阻滞和生长抑制，抑制前列腺癌细胞系的迁移和转移。
2024-07-17
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
《JAMA·肿瘤学》：吴一龙团队首次证实，ctDNA可辅助判断哪些肺癌患者无需长期接受靶向治疗！
研究结果表明，对EGFR/ALK/ROS1基因变异阳性患者，基于ctDNA及癌胚抗原（CEA）检测、影像学检查综合评估的适应性减量TKI治疗模式，可使所有患者获得中位时间9.1个月的“药物假期”。
2024-06-16
Nectin-4 ADC联合K药获批一线治疗尿路上皮癌
维恩妥尤单抗是一种同类首创的、直接作用于Nectin-4（位于细胞表面的一种蛋白，在膀胱癌中高度表达）的抗体偶联药物（ADC）。
2023-12-17
南开大学研究者们为治疗高原肺水肿提供了一种有希望的策略
这项研究为神经酰胺-1-磷酸对高原肺水肿的保护作用提供了证据，特别是通过稳定昼夜节律和维持线粒体动力学，外源性C1P治疗可能是治疗HAPE的一种有希望的策略。
2024-06-18
Lancet：德国科学家首次利用CAR-T细胞疗法成功治疗一名系统性红斑狼疮患儿
这种治疗方法包括在输注CAR-T细胞前从患者体内提取出一些免疫细胞（T细胞），并在一个特殊的洁净室实验室中为这些细胞配备嵌合抗原受体（CAR）。
2024-07-09