2018基因编辑与基因治疗国际研讨会嘉宾演讲摘要（一）
2018基因编辑与基因治疗国际研讨会官网入口：http://www.bioon.com/index_forword.asp?id=9633 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、
药企纷纷介入基因治疗 风险不可小视
基因治疗领域的创新公司一个个被收，原因可能不像看上去那样简单。新年伊始，基因治疗领域交易频频，让人目不暇接。新基公司（Celgene）“放血”，90亿美元收购巨诺，从此，这个血液肿瘤治疗领域的巨头也有了基因治疗新药，JCR17.去年，先有吉利德大手笔，119亿美元收了风筝（Kite Pharma），让这个以肝炎病毒治疗为主的药企也一夜转身，成为基因治疗领域的领先者。一个个药企纷纷跳入基
基因治疗领域优质企业盘点（国内篇）
我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》，明确说明开发新型抗体和疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品和制剂的重要性。据不完全统计，国内布局基因治疗领域的相关企业持续增长，自2012年的70余家增长至目前的130余家。笔者分析认为，近年来国内布局基因治疗领域的企业稳步增长，可归因为3点：1、近年，
下一个大事件：正在成熟的基因治疗
医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。不久的将来，更多的基因治疗方法将从实验室走向临床，掀起一场新的医学革命，这两天在如火如荼的JP 摩根
2018基因编辑与基因治疗国际研讨会
2018基因编辑与基因治疗国际研讨会官网入口：http://www.bioon.com/index_forword.asp?id=9633 以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、
美国基因治疗公司Cancer Genetics采用RNAscope技术发现淋巴瘤PD-L1表达及其免疫应答的精细模式
——原文来自ACD官微授权 听说了一个重大新闻：美国基因治疗公司Cancer Genetics采用RNAscope技术发现淋巴瘤PD-L1表达及其免疫应答的精细模式，该研究发表于第59届美国血液学会（ASH）年会。我们一起去看看吧！ Cancer Genetics advances understanding of immun
专访 | PNAS主编Inder Verma教授谈基因治疗
小编推荐：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会主要从事基因疗法、肿瘤遗传学和炎症研究的Inder Verma教授，是该领域世界主要权威专家之一，他就职于美国Salk研究所，同时还是PNAS的主编。近期，生物探索对Inder Verma教授进行了一次专访。2017年12月4日到8日由冷泉港亚洲举办的LiverBiology, Diseases & Cancer学术会议在苏州举办。Inder
基因治疗的国内外研究进展。
导读：基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。本文简要回顾近年基因治疗的国内外研究进展，与读者分
合作+共享，使患者收益——2018基因编辑与基因治疗国际研讨会
以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑技术从发现到应用， 至今已经走过5年多的时间。毋庸置疑，它开辟了生命医学研究的一个新时代。首先是以基因编辑技术为代表的基因治疗, 使很多罕见遗传病有望被治愈，如血友病、杜氏肌营养不良（DMD）症、地中海贫血症、亨庭顿舞蹈症等；其次，基因编辑改造的T细胞在肿瘤免疫治疗上有望实现规模化制备。通用CAR-T有可能成为未来的白血病治疗的标准方案之一；第三，基因编辑技
美国弗吉尼亚大学首次开展青少年癌症基因治疗
图片来自：yourgenome.org2017年9月28日/生物谷BIOON/--- 弗吉尼亚大学医学院（ UVA ）已经开始为青少年急性淋巴细胞白血病，实施基于基因工程改造的T细胞免疫治疗。 I / II期的青少年急性淋巴细胞白血病试验，正在评估该方法对儿科患者的安全性和有效性。该项临床试验将考察总体缓解率、12个月后缓解期和整体生存期等因素。参与者必须介于2岁和21岁之间，并且要求患者已经复发